XIV LEGISLATURA
PROGETTO DI LEGGE - N. 4042
PROPOSTA DI LEGGE
Art. 1.
(Livelli essenziali di assistenza
per le malattie rare).
1. Ai sensi del regolamento (CE) n. 141/2000 del
Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999, sono
considerate rare le malattie che comportano un rischio di vita
o gravemente invalidanti che colpiscono non più di cinque
individui su diecimila nell'Unione europea.
2. I livelli essenziali di assistenza socio-sanitari e
socio-assistenziali per le malattie rare sono a carico del
Fondo sanitario nazionale e del Fondo nazionale per le
politiche sociali, di cui all'articolo 59, comma 44 della
legge 27 dicembre 1997, n. 449, e successive modificazioni.
3. Entro due mesi dalla data di entrata in vigore della
presente legge, il Presidente del Consiglio dei ministri,
sentito il Ministro della salute, provvede a modificare il
decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 29 novembre
2001 pubblicato nel supplemento ordinario alla Gazzetta
Ufficiale n. 33 dell'8 febbraio 2002, al fine di inserire
le malattie rare nell'ambito di applicazione dei livelli
essenziali di assistenza.
4. La certificazione di malattia rara, emessa ai sensi
dell'articolo 4, comma 4, assicura:
a) l'esenzione dalla partecipazione al costo della
spesa sanitaria;
b) l'immediato accesso ai nuovi farmaci orfani
registrati secondo ai sensi della normativa centralizzata
europea di cui al citato regolamento (CE) n. 141/2000;
c) l'esenzione dalla partecipazione al costo per
l'acquisto dei presidi necessari al trattamento e alla tutela
della qualità della vita;
d) la defiscalizzazione dei costi derivanti dai
consumi di energia elettrica utilizzata per il funzionamento
di macchine e di presidi resi necessari dallo stato di
malattia.
5. La certificazione di malattia rara emessa ai sensi
dell'articolo 4, comma 4, consente l'assistenza domiciliare
integrata, l'assistenza scolastica domiciliare e facilitazioni
per l'accesso al telestudio, al telelavoro e alle tecnologie
informatiche.
6. I presìdi regionali per le malattie rare, istituiti ai
sensi del regolamento di cui al decreto del Ministro della
sanità 18 maggio 2001 n. 279, di seguito denominati "presidi
regionali", con la collaborazione dei servizi territoriali,
assicurano prestazioni ambulatoriali, semiresidenziali,
residenziali e domiciliari di diagnostica, di terapia medica,
di riabilitazione e socio-assistenziali nei casi in cui lo
stato di salute consenta che queste possano essere erogate in
regime di non ricovero e attuano meccanismi per garantire la
reperibilità degli operatori.
7. I presìdi regionali, con la collaborazione dei servizi
territoriali, assicurano la disponibilità di centri diurni di
ospitalità e ne garantiscono l'accesso per le persone con
malattie rare che presentano disabilità fisiche o mentali.
8. L'attribuzione della relativa categoria di invalidità
alle persone affette da malattie rare, di competenza delle
commissioni medico-legali ai sensi dell'articolo 4 della legge
5 febbraio 1992, n. 104, avviene sulla base di apposite linee
guida emanate dal Ministero della salute sulla base di criteri
indicati dal Comitato nazionale di cui all'articolo 2, comma
2, della presente legge.
Art. 2.
(Istituzione del Fondo per le malattie rare).
1. E' istituito il Fondo per le malattie rare, di seguito
denominato "Fondo", con una dotazione pari a 500 milioni di
euro per ciascun anno nel triennio 2003-2005, e destinato, in
attuazione delle finalità della presente legge, a:
a) promuovere lo sviluppo delle attività di
ricerca in tema di malattie rare, ivi comprese le attività
finalizzate alla ricerca e allo sviluppo di farmaci orfani;
b) garantire il funzionamento del Centro nazionale
di cui all'articolo 3;
c) attuare interventi di formazione e di
informazione sulle malattie rare;
d) consentire la defiscalizzazione degli oneri
relativi alla ricerca industriale sui farmaci orfani ai sensi
dell'articolo 6.
2. La gestione del Fondo è attribuita al Comitato
nazionale per le malattie rare, di seguito denominato
"Comitato".
3. Il Comitato è istituito con decreto del Ministro della
salute ed è composto, oltre che dallo stesso Ministro con
funzioni di presidente, da quindici membri ripartiti con le
seguenti modalità:
a) sei membri tecnici, di cui due provenienti
dall'Istituto superiore di sanità e indicati dal Presidente
dell'Istituto e quattro selezionati sulla base delle
specifiche competenze tematiche e della validità
curricolare;
b) un membro designato dal Ministro del lavoro e
delle politiche sociali;
c) tre rappresentanti designati dalla Conferenza
permanente per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le
province autonome di Trento e di Bolzano;
d) cinque membri indicati dalle associazioni dei
pazienti affetti da malattie rare.
4. Il Comitato resta in carica tre anni e i membri possono
essere chiamati a ricoprire lo stesso incarico per non più di
sei anni, anche non consecutivi.
5. Il Comitato definisce criteri di priorità, per
l'attività finanziata dal Fondo in base:
a) alle esigenze scientifiche determinate dalla
gravità delle patologie e dalle carenze conoscitive ai fini
dell'azione di intervento;
b) alle esigenze socio-assistenziali previste
dall'articolo 1, commi 5, 6 e 7, di concerto con la Conferenza
permanente per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le
province autonome di Trento e di Bolzano, tenendo conto della
pressione programmatica.
6. Il Comitato elabora altresì, i criteri per la redazione
delle linee guida necessarie alla valutazione dell'invalidità
di cui all'articolo 3, comma 1, lettera i).
Art. 3.
(Centro nazionale per le malattie rare).
1. Il Centro nazionale per le malattie rare, di seguito
denominato "Centro nazionale", con sede presso l'Istituto
superiore di sanità, già depositario del Registro nazionale
delle malattie rare ai sensi dell'articolo 3 del regolamento
di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n.
279, svolge le seguenti funzioni:
a) svolge attività di ricerca, sia direttamente
sia coordinando attività di altri enti, secondo i compiti
istituzionali dell'ISS definiti dal relativo regolamento di
cui al decreto del Presidente della Repubblica 20 gennaio
2001, n. 70;
b) assicura il collegamento e il reciproco flusso
informativo con il Comitato allo scopo di contribuire alla
definizione appropriata e aggiornata dei criteri per
l'utilizzo del Fondo;
c) cura il mantenimento e l'aggiornamento del
registro nazionale delle malattie rare, in attuazione di
quanto stabilito dal citato articolo 3 del regolamento di cui
al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n.
279;
d) aggiorna con scadenza annuale l'elenco delle
malattie rare previsto dall'allegato 1 annesso al regolamento
di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n.
279;
e) istituisce e aggiorna il Registro nazionale
delle sperimentazioni cliniche per il trattamento delle
malattie rare;
f) mediante il collegamento con la rete dei
presidi regionali:
1) elabora criteri e procedure per assicurare il
flusso informativo da e per i presìdi, ai sensi di quanto
previsto dal regolamento di cui al decreto del Ministro della
sanità 18 maggio 2001, n. 279;
2) raccoglie e fornisce informazioni aggiornate sulle
strutture e sui servizi diagnostici e assistenziali, a livello
nazionale e internazionale, avvalendosi anche della
collaborazione delle associazioni nazionali e internazionali
di pazienti affetti da malattie rare;
3) promuove attività di formazione per medici e per
operatori sanitari per la prevenzione, la diagnosi, il
trattamento e l'assistenza socio-sanitaria, anche di tipo
domiciliare, delle malattie rare, ai sensi dell'articolo 5,
comma 4.
g) di intesa con il Comitato:
1) definisce parametri e criteri per l'elaborazione di
protocolli diagnostici e terapeutici, ne promuove e assicura
l'elaborazione per singole malattie rare o per gruppi di
malattie;
2) definisce parametri e criteri per garantire e
verificare la qualità delle attività diagnostiche per le
malattie rare;
h) promuove i rapporti con le istituzioni, gli
enti di settore e le associazioni nazionali e internazionali,
al fine di promuovere la collaborazione scientifica e di
accrescere la disponibilità di dati clinici e di prestazioni
per le persone affette da malattie rare;
i) elabora linee guida per la valutazione
dell'invalidità sulla base dei criteri stabiliti dal
Comitato.
2. Per lo svolgimento delle funzioni di cui al comma 1 il
Centro nazionale:
a) si avvale del personale dell'Istituto superiore
di sanità;
b) può assumere personale con contratti a termine
per specifiche attività, in conformità a quanto previsto dal
regolamento di organizzazione dell'ISS di cui al decreto del
Presidente della Repubblica 20 gennaio 2001, n. 70;
c) usufruisce di fondi intramurali e di fondi
extramurali dell'Istituto superiore di sanità, incluse le
risorse destinate allo stesso Istituto dal Fondo.
Art. 4.
(Diagnostica e certificazione).
1. Allo scopo di garantire risultati appropriati e
omogenei sull'intero territorio nazionale, le diagnosi di
malattie rare sono attuate dai presidi regionali accreditati
ai sensi delle norme vigenti in materia, sulla base dei
protocolli diagnostici di cui all'articolo 3, comma 1, lettera
g), numero 1).
2. L'attività diagnostica dei presìdi regionali è
aggiornata in base alle nuove conoscenze scientifiche al fine
di:
a) ampliare il numero delle malattie rare
diagnosticabili;
b) effettuare diagnosi precoci rispetto
all'esordio e all'evoluzione clinica della malattia;
c) ampliare l'applicabilità delle procedure
diagnostiche.
3. L'aggiornamento delle attività diagnostiche di cui al
comma 2 è attuato secondo le modalità definite dal comma 1.
4. I presìdi regionali emettono, sulla base della
diagnosi, la relativa certificazione di malattia rara, che ha
validità illimitata nel tempo e per tutto il territorio
nazionale e ne danno comunicazione scritta al Centro nazionale
per l'inclusione di tali patologie nel Registro nazionale di
cui all'articolo 3, comma 1.
Art. 5.
(Formazione e informazione).
1. Nei corsi di laurea e di diploma afferenti alle facoltà
universitarie di medicina e chirurgia, di farmacia, di scienze
matematiche, fisiche e naturali, di psicologia, di sociologia,
di scienze della formazione e di scienze della comunicazione,
sono inseriti insegnamenti volti a far acquisire conoscenze e
competenze di base e applicate sulle malattie rare.
2. Presso gli Ordini professionali sono istituite
specifiche attività di educazione e formazione continua sulle
malattie rare.
3. Le scuole di ogni ordine e grado sono tenute ad
inserire nell'offerta didattica iniziative volte a trasmettere
e a diffondere conoscenze relative alle persone affette da
malattie rare.
4. Il Centro nazionale istituisce annualmente corsi
specifici finalizzati alla preparazione e all'aggiornamento di
operatori e di formatori individuati e designati anche dalle
regioni su indicazione dei presìdi regionali. La
partecipazione a tali corsi è obbligatoria per gli operatori
degli stessi presìdi e prevede verifiche di apprendimento.
5. Il Centro nazionale cura la diffusione dei protocolli
diagnostici e terapeutici di cui all'articolo 3, comma 1,
lettera g), numero 1).
6. La Presidenza del Consiglio dei ministri promuove e
attua campagne di informazione e di sensibilizzazione sulle
malattie rare.
Art. 6.
(Defiscalizzazione della ricerca industriale sui farmaci
orfani).
1. Ai fini della presente legge si considerano farmaci
orfani, come definiti dal citato regolamento (CE) n. 141/2000,
i farmaci innovativi destinati alle malattie rare, definite
dall'articolo 1 della presente legge, la cui
commercializzazione, in mancanza di incentivi, non sarebbe
sufficientemente remunerativa da giustificare l'investimento
necessario.
2. Al fine di favorire la ricerca e la produzione di
farmaci orfani, è concessa un'agevolazione fiscale pari al 23
per cento delle spese sostenute dalle industrie per la ricerca
e lo sviluppo di farmaci e di presìdi per la diagnosi e il
trattamento delle malattie rare.
3. Le industrie, per usufruire dell'agevolazione di cui al
comma 2 inviano, entro il 31 marzo di ogni anno, ai Ministeri
della salute e dell'economia e delle finanze, il protocollo
relativo alla ricerca e allo sviluppo del farmaco o del
presidio e la documentazione giustificativa relativa alla
malattia rara, o al gruppo di malattie rare, di interesse.
4. La documentazione di cui al comma 3 è valutata da
un'apposita commissione nominata dai Ministeri della salute e
dell'economia e delle finanze, secondo le modalità indicate da
un apposito regolamento adottato con decreto del Ministro
della salute di concerto con il Ministro dell'economia e delle
finanze.
Art. 7.
(Copertura finanziaria).
1. Il Comitato provvede allo svolgimento delle funzioni
istituzionali con i mezzi finanziari derivanti dal contributo
finanziario dello Stato, da eventuali contributi a carico del
Fondo integrativo speciale per la ricerca di cui all'articolo
1, comma 3, del decreto legislativo 5 giugno l998, n. 204, dal
contributo di enti, di industrie pubbliche e private, dal
contributo o da lasciti di privati, da eventuali accordi di
programma con le amministrazioni o con le industrie
interessate, nonché dall'Unione europea e di organismi
internazionali operanti nel settore delle malattie rare.
2. Agli oneri relativi all'attuazione della presente
legge, quantificati in 500 milioni di euro per ciascun anno
nel triennio 2003-2005, si provvede mediante corrispondente
riduzione dello stanziamento iscritto, ai fini del bilancio
triennale 2003-2005, nell'ambito dell'unità previsionale di
base di parte corrente "Fondo speciale" dello stato di
previsione del Ministero dell'economia e delle finanze per
l'anno 2003, allo scopo parzialmente utilizzando
l'accantonamento relativo al Ministero della salute.
3. Il Ministro dell'economia e delle finanze è autorizzato
ad apportare, con propri decreti, le occorrenti variazioni di
bilancio.
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