LACARRA e UBALDO PAGANO. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   l'atrofia muscolare spinale (Sma) è una malattia neuromuscolare rara caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, ovvero quei neuroni che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. Di conseguenza, la patologia provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori;

   la Sma ha un'incidenza di circa 1 paziente su 10 mila nati vivi e rappresenta, ad oggi, la più comune causa genetica di morte infantile, non essendo disponibile una cura risolutiva;

   a seconda dell'età in cui insorge la malattia e sulla base della gravità dei sintomi, sono state distinte quattro diverse varianti di atrofia muscolare spinale: Sma di tipo 1, la forma più grave di Sma, che esordisce prima dei 6 mesi d'età, compromette l'acquisizione delle capacità motorie, la respirazione e la deglutizione, e nella maggior parte dei casi porta al decesso dei bambini che ne sono affetti entro i 2 anni di vita; Sma di tipo 2 e di tipo 3 che presentano varianti meno severe della condizione ed esordiscono, rispettivamente, tra i 6 e i 18 mesi di vita, e dopo i 12 mesi di vita (solitamente tra l'infanzia e l'adolescenza); Sma di tipo 4 che, infine, esordisce in età adulta e rappresenta, in assoluto, la forma meno grave di atrofia muscolare spinale;

   nel 2019, l'agenzia statunitense Food and Drug Administration (Fda) ha approvato la prima terapia genica (Zolgensma) in grado di arrestare la progressione dell'atrofia muscolare spinale attraverso una sola infusione;

   nel marzo 2020, l'Ema ha dato parere positivo alla terapia, raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di Zolgensma per il trattamento di alcuni tipi di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (prevalentemente rientranti nella variante di tipo 1) fino a 21 chilogrammi di peso;

   il 17 novembre 2020, in seguito alla fase di sperimentazione svolta nel nostro Paese sin dall'agosto del 2018 e in attesa di autorizzarne l'uso, l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l'accesso anticipato per i pazienti affetti da SMA di tipo 1 fino ai 6 mesi di età, inserendo Zolgensma nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648;

   ad oggi, malgrado le dichiarazioni pubbliche dei vertici dell'Agenzia, l'Aifa non ha ancora posto in essere i necessari adempimenti affinché anche nel nostro Paese, in ossequio alle determinazioni avvenute in sede europea e come già avviene in Germania, Francia, Portogallo e Grecia, sia consentito il trattamento con Zolgensma per soggetti fino a 21 chilogrammi;

   tra gli Stati che hanno dato il via libera al farmaco, nessuno ha quindi limitato l'accesso come in Italia;

   tale giustificata disparità ha portato diverse famiglie di bambini maggiori di 6 mesi di età affetti da Sma di tipo 1 a lanciare appelli pubblici e raccolte fondi per l'acquisto del farmaco e assicurare il trattamento mediante altre vie;

   tra loro, vi è anche la famiglia del piccolo Paolo, di 15 mesi di età, a cui non è stato possibile somministrare la terapia, perché ha scoperto la malattia dopo i 6 mesi –:

   se intenda adottare le iniziative di competenza affinché l'Agenzia italiana del farmaco estenda i criteri di accesso alla terapia in linea con gli altri Paesi in Europa;

   se intenda, per quanto di competenza, acquisire da Aifa delucidazioni con riguardo ai ritardi nell'adeguamento alle raccomandazioni europee in merito all'accesso al farmaco per i pazienti oltre i 6 mesi di età.
(3-03012)