5-00578 Marianna Ricciardi: Iniziative a tutela dei pazienti coinvolti in uno studio clinico sulla policitemia vera.

TESTO DELLA RISPOSTA

  In merito alla questione delineata nell'atto ispettivo in esame, l'Agenzia Italiana del Farmaco-AIFA, ha inteso precisare che il medicinale Besremi®, a base del principio attivo ropeginterferone alfa2b, è un farmaco orfano, autorizzato con procedura centralizzata europea in data 15 febbraio 2019, con la seguente indicazione: «Besremi è indicato come monoterapia negli adulti per il trattamento della policitemia vera senza splenomegalia sintomatica».
  I pazienti che presentano policitemia vera (PV) hanno un rischio trombotico ed emorragico significativamente aumentato rispetto alla popolazione generale, in seguito ad uno stato di iper-coagulabilità secondario alla patologia mieloproliferativa, associato ad un livello variabile di disfunzione piastrinica.
  La morbilità/mortalità per fenomeni tromboembolici, in assenza di trattamento, ha un impatto significativo sull'aspettativa di vita dei pazienti.
  Peraltro, in alcune persone affette da PV, la patologia può evolvere in mielofibrosi post-PV, mielodisplasia.
  Il farmaco Besremi® è stato classificato dall'AIFA, ai fini del rimborso e della dispensazione, in classe H/RNRL, con prescrizione da parte di Centri ospedalieri o di specialisti (ematologo, internista, geriatra), condizionata alla compilazione di un Registro di Monitoraggio, che ne limita la rimborsabilità alla indicazione di cui alla Determina AIFA n. 245 del 24 marzo 2022 (Riclassificazione del medicinale per uso umano «Besremi», ai sensi dell'articolo 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537), pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 82 del 7 aprile 2022: «Trattamento di soggetti con policitemia vera e senza splenomegalia sintomatica che siano risultati intolleranti al trattamento con idrossiurea secondo i criteri della European Leukemia Net (ELN) (Barbui et al., J Clin Oncol 2011), delle donne in età fertile che intendano intraprendere una gravidanza e dei soggetti con storia di tumori cutanei».
  Nel mese di marzo 2023, alcune Associazioni di Pazienti hanno sottoposto all'attenzione di AIFA la problematica della continuità terapeutica per alcuni pazienti (nel numero di trenta unità) arruolati nella fase osservazionale dello studio clinico randomizzato «Ropeginterferon alfa-2b versus Phlebotomy in Low-Risk Patients with Polycythemia Vera (Low-PV study, NCT03003325)».
  Il suddetto studio «no-profit» Low-PV, conclusosi il 31 marzo 2023, è stato condotto dalla Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo (FROM), con previsione della fornitura del farmaco, per tutta la durata dello studio, ed imputazione dei relativi costi a carico dell'Azienda farmaceutica titolare dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (Aop Orphan Pharmaceuticals AG).
  A tale riguardo, AIFA ha inteso precisare che il relativo protocollo sperimentale non prevedeva la cosiddetta «clausola di salvaguardia», che garantisce, al termine della fase sperimentale, la continuità terapeutica per i pazienti arruolati.
  I pazienti dello studio Low-PV, infatti, essendo a basso rischio tromboembolico, e non necessitando, secondo le vigenti linee guida, di terapia con idrossiurea, sono stati esclusi dall'indicazione rimborsata (che richiede, invece, un precedente trattamento con idrossiurea), pur rientrando nelle più ampie indicazioni di eleggibilità fornite dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).
  Considerate, dunque, le reiterate richieste di continuità terapeutica per i trenta pazienti non rientranti nei criteri prefissati Pag. 160dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS) dell'AIFA per accedere al farmaco in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, la problematica in esame è stata nuovamente sottoposta all'attenzione della CTS.
  Nella seduta del 15 maggio 2023, la Commissione Tecnico Scientifica ha espresso parere negativo, rilevando che l'istruttoria predisposta dai competenti uffici AIFA ha confermato la mancanza di evidenze sufficientemente solide a sostegno della rimborsabilità secondo i criteri di eleggibilità dello studio clinico in oggetto.
  Infatti, l'eventuale estensione della rimborsabilità alla popolazione a basso rischio, costituendo una modifica radicale dell'approccio attualmente raccomandato dalle linee guida, richiederebbe la disponibilità di dati più consistenti, ottenuti su «endpoint» clinici e con un «follow up» più lungo.
  La CTS ha così chiarito che le eventuali scelte di prosecuzione del trattamento, ritenute opportune sulla base di una valutazione clinica individuale, dovrebbero essere gestite caso per caso a livello locale.

5-00976 Patriarca: Semplificazione delle procedure per la definizione di prezzo e rimborso dei farmaci.

TESTO DELLA RISPOSTA

  In merito all'atto ispettivo in esame, desidero ricordare che, ai sensi dell'articolo 19 del decreto del Ministero della salute 20 settembre 2004, n. 245, Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'AIFA, nell'ambito dell'Agenzia Italiana del Farmaco-AIFA operano, a supporto dell'attività del Consiglio di Amministrazione ed in raccordo tra loro, la Commissione Consultiva Tecnico-Scientifica per la valutazione dei farmaci ed il Comitato Prezzi e Rimborso.
  In base all'articolo 6, comma 2, del decreto ministeriale n. 245/2004, il Consiglio di Amministrazione dell'Agenzia adotta, dietro proposta del Direttore Generale di AIFA, le delibere relative alle materie di cui all'articolo 48, comma 5, lettere c) (elenco dei farmaci rimborsabili dal SSN); d) (specifica valutazione di costo-efficacia per nuovi farmaci con vantaggio terapeutico aggiuntivo; f) (interventi in caso di superamento del tetto di spesa), della legge 24 novembre 2003, n. 326.
  Inoltre, per effetto dell'articolo 2 del «Regolamento recante norme sull'organizzazione e il funzionamento della Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e rimborso», approvato con la Delibera n. 7 del 20 gennaio 2014 del Consiglio di Amministrazione dell'AIFA, la Commissione Consultiva Tecnico-Scientifica esprime valutazioni/pareri a vantaggio degli Organi di amministrazione attiva di AIFA, quali atti endoprocedimentali rispetto ai procedimenti finalizzati alla definizione dei provvedimenti finali.
  Al momento attuale, ai sensi dell'articolo 3 del decreto-legge 8 novembre 2022, n. 169, come convertito dalla legge 16 dicembre 2022, n. 196, è «in itinere» la riforma dell'AIFA, che contempla la soppressione sia della Commissione Consultiva Tecnico-Scientifica per la valutazione dei farmaci sia del Comitato Prezzi e Rimborso.
  Le funzioni di questi due Organi verranno attribuite ad una nuova «commissione unica», denominata Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco, composta da 10 persone.
  In base all'articolo 13 del decreto-legge 30 aprile 2019, n. 35, come convertito dalla legge 25 giugno 2019, n. 60, sono altresì previste le figure organiche del Direttore Amministrativo e del Direttore Tecnico-Scientifico.
  Al riguardo, l'Agenzia Italiana del Farmaco-AIFA, per quanto di propria competenza, ha precisato quanto segue.
  Nel corso della riunione del Consiglio di Amministrazione dell'AIFA tenutasi lo scorso 21 giugno, i quesiti posti dall'Onorevole interrogante sono stati esaminati e trattati dal Consiglio stesso, che ha approvato all'unanimità l'estratto del Verbale n. 9/2023.
  In merito a quanto riportato nell'atto ispettivo in esame, l'estratto approvato rappresenta che: «Il Consiglio non interferisce con le valutazioni tecnico-scientifiche concernenti i medicinali, ma, nell'ambito delle sue prerogative, chiede e può chiedere agli organismi tecnici (CTS e CPR) approfondimenti istruttori ritenuti necessari, al fine di assumere le deliberazioni rientranti nelle proprie responsabilità».