ATTO CAMERA

INTERROGAZIONE A RISPOSTA IN COMMISSIONE 5/00551

scarica pdf
Dati di presentazione dell'atto
Legislatura: 18
Seduta di annuncio: 51 del 27/09/2018
Firmatari
Primo firmatario: BOLOGNA FABIOLA
Gruppo: MOVIMENTO 5 STELLE
Data firma: 27/09/2018


Commissione assegnataria
Commissione: XII COMMISSIONE (AFFARI SOCIALI)
Destinatari
Ministero destinatario:
  • MINISTERO DELLA SALUTE
Attuale delegato a rispondere: MINISTERO DELLA SALUTE delegato in data 27/09/2018
Stato iter:
16/01/2019
Partecipanti allo svolgimento/discussione
RISPOSTA GOVERNO 16/01/2019
Resoconto BARTOLAZZI ARMANDO SOTTOSEGRETARIO DI STATO - (SALUTE)
 
REPLICA 16/01/2019
Resoconto BOLOGNA FABIOLA MOVIMENTO 5 STELLE
Fasi iter:

MODIFICATO PER COMMISSIONE ASSEGNATARIA IL 27/09/2018

DISCUSSIONE IL 16/01/2019

SVOLTO IL 16/01/2019

CONCLUSO IL 16/01/2019

Atto Camera

Interrogazione a risposta in commissione 5-00551
presentato da
BOLOGNA Fabiola
testo di
Giovedì 27 settembre 2018, seduta n. 51

   BOLOGNA. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   l'idebenone, commercializzato come Raxone cpr da 150 milligrammi, in confezione da 180 comprese al prezzo di euro 10.426 (diecimilaquattrocentoventisei), è indicato per il trattamento della compromissione visiva in pazienti adulti e adolescenti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) ed è rimborsato in classe A, se prescritto da neurologi o oftalmologi operanti in centri esperti per Lhon come determina n. 1477/2017 (17A06131), Gazzetta Ufficiale Serie Generale n. 203 del 31 agosto 2017. Non si tratta dell'unico marchio;

   Raxone è un analogo di Mnesis (idebenone compresse da 45 milligrammi), un medicinale contenente lo stesso principio attivo autorizzato in Italia dal 1993 ma per una diversa indicazione: trattamento dei deficit cognitivi e comportamentali dovuti a patologie cerebrali di origine vascolare o degenerativa. Il Mnesis commercializzato in classe C, compresse da 45 milligrammi, confezione da 30 compresse al prezzo di euro 51,50 (cinquantunocinquanta), è propriamente indicato negli adulti nel trattamento dei disturbi delle attività del cervello, ovvero ad esempio di linguaggio, comprensione, memoria e apprendimento, concentrazione e attenzione, orientamento, capacità di lettura e scrittura, e del comportamento dovuti a malattie del cervello causate da problemi ai vasi sanguigni o dovute all'invecchiamento;

   nel caso di Raxone il prezzo è di 0,386 euro al milligrammo, mentre per Mnesis 0,038 euro al milligrammo. Significa che in regime di rimborsabilità Raxone costa 10 volte di più. Indipendentemente dall'efficacia nella neuropatia ottica ereditaria di Leber o in disturbi genericamente cognitivi, l'idebenone può avere quindi costi molto diversi a seconda dell'indicazione, costando 10 volte meno nell'indicazione più generica –:

   se, nell'ambito delle misure atte a controllare i prezzi dei farmaci e riguardo all'opportunità che indicazioni terapeutiche diverse non debbano influenzare il prezzo dei farmaci, intenda adottare iniziative affinché vi sia una rivalutazione da parte di Aifa relativamente al prezzo dell'idebenone per il trattamento della compromissione visiva in pazienti adulti e adolescenti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber.
(5-00551)

Atto Camera

Risposta scritta pubblicata Mercoledì 16 gennaio 2019
nell'allegato al bollettino in Commissione XII (Affari sociali)
5-00551

  In merito a quanto delineato nell'interrogazione parlamentare in esame, l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inteso sottolineare che il medicinale «Raxone» a base del principio attivo «idebenone» è un farmaco designato come «orfano» e viene ad oggi rimborsato per il trattamento della compromissione visiva in pazienti adulti e adolescenti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber.
  I farmaci «orfani» sono medicinali autorizzati per il trattamento di alcune malattie, per lo più rare, per i quali le aziende farmaceutiche appaiono restie ad effettuare investimenti in ricerca e in sviluppo, a causa della domanda insufficiente a coprire i relativi costi di sviluppo, produzione e fornitura.
  Si definiscono farmaci «orfani» perché manca l'interesse, da parte delle industrie farmaceutiche, ad investire su medicinali destinati ad un numero limitato di pazienti, anche se tali farmaci rispondono ad un bisogno di salute pubblica.
  Lo status di «orfano» viene dato ad un determinato farmaco anche al fine di incoraggiarne lo sviluppo, in quanto necessario per curare una determinata patologia, nonostante esso sia, dal punto di vista dei costi, insufficientemente redditizio per le aziende farmaceutiche, se commercializzato secondo la normativa ordinaria.
  Il Regolamento europeo n. 141/2000, concernente i medicinali «orfani», dispone che tali prodotti sono obbligatoriamente soggetti alla procedura centralizzata europea di autorizzazione all'immissione in commercio.
  La richiesta di designazione di prodotto medicinale «orfano» è gratuita e può essere effettuata in qualsiasi momento durante il periodo di sviluppo del prodotto stesso.
  Tuttavia, la richiesta di designazione di prodotto medicinale «orfano» deve essere effettuata prima di presentare all'European Medicines Agency la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio.
  Secondo il Regolamento europeo n. 141/2000, per poter essere designato medicinale «orfano», il prodotto deve soddisfare determinati criteri:
   deve essere destinato al trattamento, alla prevenzione o alla diagnosi di una patologia che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica;
   l'incidenza di tale patologia nell'Unione europea non deve superare i 5 individui su 10.000, oppure deve risultare improbabile che la commercializzazione di tale farmaco sia tanto redditizia da giustificare l'investimento necessario per il relativo sviluppo;
   non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, prevenzione o trattamento della patologia in questione, oppure, se tali metodi esistono, il farmaco avrà effetti benefici significativi per i soggetti colpiti da tale patologia.

  A complemento della richiesta di designazione di prodotto medicinale «orfano», sono necessari alcuni dati clinici e/o non clinici preliminari (studio di fattibilità).
  Nel caso di un farmaco già autorizzato, è possibile effettuare una richiesta di designazione di prodotto medicinale «orfano» per una nuova indicazione «orfana» non ancora autorizzata.
  L'ottenimento della designazione di farmaco «orfano» conferisce al medicinale un'esclusiva di mercato per 10 anni e, in Italia, l'accesso ad una procedura di negoziazione del prezzo con termini abbreviati, ai sensi dell'articolo 12, comma 3, del decreto-legge n. 158/2012, convertito con modificazioni nella legge n. 189/2012: inoltre, tale designazione consente al titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di non essere tenuto al ripiano dell'eventuale superamento del tetto della spesa farmaceutica.
  In merito alla questione delineata nell'atto ispettivo in esame, l'AIFA sottolinea che il farmaco «Mnesis» a base dello stesso principio attivo «idebenone» non è un farmaco «orfano», è classificato in fascia di non rimborsabilità (classe C), ed è registrato per l'indicazione: «trattamento dei deficit cognitivo-comportamentali conseguenti a patologie cerebrali sia di origine vascolare che degenerativa»; quindi ha un'indicazione del tutto distinta rispetto al medicinale «orfano» «Raxone».
  L'AIFA segnala, inoltre, che la presentazione delle domande di registrazione come «orfano» di un medicinale a base di un principio attivo già in commercio come farmaco ad uso consolidato non costituisce un caso isolato.
  Infatti, esistono casi in cui, per un principio attivo «datato» viene registrata, a livello europeo, una nuova indicazione orfana, che prevede, nella fase di rimborsabilità in Italia, la richiesta di un prezzo enormemente più alto rispetto a quello delle specialità medicinali già in commercio con lo stesso principio attivo ma con differenti indicazioni terapeutiche (non orfane).
  Considerata anche l'esclusiva di mercato per 10 anni di cui godono i farmaci designati «orfani» (decorrente dalla data di designazione come tale), per il trattamento delle patologie relative all'indicazione «orfana» è obbligatorio l'uso della specialità «orfana», in applicazione di quanto stabilito all'articolo 8 del Regolamento europeo n. 141/2000.
  In tal senso si è espresso il Tribunale dell'Unione europea nella decisione relativa alla causa T-452/14: il Tribunale ha sostanzialmente ribadito che, in presenza di una esclusiva attribuita ad un farmaco «orfano» nel trattamento di una o più indicazioni terapeutiche e fino alla scadenza decennale di detta esclusiva, non possono essere autorizzati medicinali «orfani» per quella stessa indicazione, né possono essere consentiti usi «off-label» che vadano ad inficiare il diritto di esclusiva decennale attribuito dal Regolamento europeo, tanto più in forza della considerazione per cui l'uso «off-label» dei medicinali non forma oggetto della normativa U.E.
  Oltre al caso citato, sussistono casistiche legate ai principi attivi, come ad esempio: acido colico, chetoconazolo, idroxicarbamide, acido chenodesossicolico ed altri.
  Quanto al confronto di costo tra i due farmaci citati nell'atto ispettivo, l'AIFA ha inteso precisare che, pur considerando l'approccio costo/mg. (anziché il più corretto criterio basato sul raffronto costo terapia/costo die sulla base della posologia prevista per lo specifico farmaco), il prezzo riportato per Raxone è il prezzo al pubblico.
  Nel caso di specie, detto farmaco è acquistato in distribuzione diretta, in applicazione di un contratto sottoscritto con AIFA che prevede l'applicazione di uno sconto del 57,50 per cento.
  Pertanto, nel confronto di costo andrebbe confrontato il prezzo «ex factory» (calcolato escludendo i margini della distribuzione — farmacista, grossista) al netto delle riduzioni di legge previste e dello sconto del Servizio Sanitario Nazionale (2.684,94 euro) con un costo per mg. pari ad euro 0,099 per il medicinale «Raxone», rispetto al costo per mg. del farmaco «Mnesis» «ex factory», calcolato come il 50 per cento rispetto al prezzo al pubblico considerato (costo mg. euro 0,019).
  Da ultimo, si osserva che alla scadenza del termine temporale della esclusiva di cui sopra, sarà attivata da parte di AIFA la procedura per un uso più appropriato ed efficiente del principio attivo in questione.

Classificazione EUROVOC:
EUROVOC (Classificazione automatica provvisoria, in attesa di revisione):

prodotto farmaceutico

malattia

prezzo