UBALDO PAGANO. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   l'atrofia muscolare spinale (Sma) è una malattia neuromuscolare rara, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni che provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, e che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori;

   sono state distinte quattro diverse varianti di atrofia muscolare spinale e la Sma di tipo 1 ne è la forma più grave. Essa esordisce prima dei 6 mesi d'età, compromette l'acquisizione delle capacità motorie, la respirazione e la deglutizione, e, nella maggior parte dei casi, porta al decesso dei bambini che ne sono affetti entro i 2 anni di vita;

   nel 2019, l'agenzia statunitense Food and Drug Administration (Fda) ha approvato la prima terapia genica (Zolgensma) in grado di arrestare la progressione dell'atrofia muscolare spinale attraverso una sola infusione;

   nel marzo 2020, l'Ema ha dato parere positivo alla terapia, raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di Zolgensma per il trattamento di alcuni tipi di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (prevalentemente rientranti nella variante di tipo 1) fino a 21 chilogrammi di peso;

   il 12 novembre 2020, in seguito alla fase di sperimentazione svolta nel nostro Paese sin dall'agosto del 2018 e in attesa di autorizzarne l'uso, l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l'accesso anticipato per i pazienti affetti da Sma di tipo 1 fino ai 6 mesi di età, inserendo Zolgensma nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648;

   ad oggi, malgrado le dichiarazioni pubbliche dei vertici dell'Agenzia, l'Aifa non ha ancora posto in essere i necessari adempimenti affinché, anche nel nostro Paese, in ossequio alle determinazioni adottate in sede europea e come già avviene in Germania, Francia, Portogallo e Grecia, sia consentito il trattamento con Zolgensma per soggetti fino a 21 chilogrammi;

   tra gli Stati che hanno dato il via libera al farmaco, nessuno ha quindi limitato l'accesso come in Italia;

   tale ingiustificata disparità ha portato diverse famiglie di bambini maggiori di 6 mesi di età, affetti da Sma di tipo 1, a lanciare appelli pubblici e raccolte fondi per l'acquisto del farmaco e assicurare il trattamento mediante altre vie;

   malgrado siano state presentate 9 interrogazioni parlamentari sul tema negli ultimi due mesi (di cui, alla Camera le interrogazioni n. 4/07698, n. 4/08018, n. 4/08089, n. 5/05244; al Senato l'interrogazione n. 3/02229), nessuna delle quali ha ricevuto risposte dal Ministero interrogato, duole costatare la perdurante inerzia dell'Aifa;

   secondo quanto appreso dall'interrogante, il Comitato tecnico-scientifico dell'Aifa si sarebbe riunito in diverse occasioni, a cavallo tra dicembre 2020 e gennaio 2021, per discutere del rilascio dell'autorizzazione all'accesso anticipato alla terapia per i pazienti fino a 21 chilogrammi senza tuttavia pervenire ad alcuna determinazione in merito –:

   se il Ministro interrogato intenda adottare iniziative, per quanto di competenza, affinché siano estesi i criteri di accesso alla terapia in linea con gli altri Paesi in Europa;

   se intenda, per quanto di competenza, acquisire da Aifa delucidazioni con riguardo ai ritardi nell'adeguamento alle raccomandazioni europee di cui in premessa in merito all'accesso al farmaco per i pazienti oltre i 6 mesi di età;

   se intenda, per quanto di competenza, acquisire e divulgare informazioni circa i rilievi emersi durante le suddette riunioni del Cts dell'Aifa che, al momento sembrano impedire la presa di una posizione chiara da parte dell'Agenzia in merito all'accesso anticipato al farmaco per i pazienti affetti da Sma di tipo 1, con più di 6 mesi di età, ma rientranti nel limite, determinato dall'Ema dei 21 chilogrammi.
(3-03013)