ATTO CAMERA

INTERPELLANZA 2/01108

scarica pdf
Dati di presentazione dell'atto
Legislatura: 18
Seduta di annuncio: 460 del 22/02/2021
Abbinamenti
Atto 3/03012 abbinato in data 14/06/2022
Atto 3/03013 abbinato in data 14/06/2022
Firmatari
Primo firmatario: BELLUCCI MARIA TERESA
Gruppo: FRATELLI D'ITALIA
Data firma: 22/02/2021


Destinatari
Ministero destinatario:
  • MINISTERO DELLA SALUTE
Attuale delegato a rispondere: MINISTERO DELLA SALUTE delegato in data 22/02/2021
Stato iter:
14/06/2022
Partecipanti allo svolgimento/discussione
ILLUSTRAZIONE 14/06/2022
Resoconto BELLUCCI MARIA TERESA FRATELLI D'ITALIA
 
RISPOSTA GOVERNO 14/06/2022
Resoconto COSTA ANDREA SOTTOSEGRETARIO DI STATO - (SALUTE)
 
REPLICA 14/06/2022
Resoconto BELLUCCI MARIA TERESA FRATELLI D'ITALIA
Fasi iter:

DISCUSSIONE CONGIUNTA IL 14/06/2022

DISCUSSIONE IL 14/06/2022

SVOLTO IL 14/06/2022

CONCLUSO IL 14/06/2022

Atto Camera

Interpellanza 2-01108
presentato da
BELLUCCI Maria Teresa
testo presentato
Lunedì 22 febbraio 2021
modificato
Martedì 14 giugno 2022, seduta n. 707

   La sottoscritta chiede di interpellare il Ministro della salute, per sapere – premesso che:

   sono tante e da tutta Italia le persone che si stanno mobilitando per partecipare alla gara di solidarietà per aiutare il piccolo Luca, di soli 6 anni, e Melissa, un anno tra pochi giorni, entrambi affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1, una delle forme più aggressive di questa malattia genetica neuromuscolare, che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione;

   in assenza di trattamenti, la sopravvivenza di questi bambini, nel 90 per cento dei casi, non raggiunge i 20 mesi;

   secondo gli ultimi dati disponibili, in Europa ogni anno nascono circa 550-600 bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) e in Italia colpisce circa 40-50 bambini all'anno;

   l'unica speranza per questi bimbi è l'assunzione di Zolgensma, un farmaco molto costoso (oltre due milioni di dollari), prima ed unica terapia genica al mondo in grado di intervenire direttamente sul Dna, correggendo l'errore che causa la patologia: somministrato in un'unica infusione per via endovenosa, il farmaco inserisce una nuova copia funzionante del gene Smn1 nelle cellule del paziente, arrestando la progressione della malattia;

   in base agli studi clinici a disposizione, un trattamento precoce consente ai bambini affetti da Sma di raggiungere tappe di sviluppo motorio che si avvicinano a quelle dei loro coetanei sani, come il controllo della testa e la capacità di sedersi senza supporto, senza il bisogno di ricorrere a supporti ventilatori; pur non essendo una cura definitiva, la terapia genica rappresenta quindi un grande passo in avanti per tutti i pazienti con atrofia muscolare spinale;

   il 19 maggio 2020 la Commissione europea ha concesso a tutti i 27 Stati membri dell'Unione europea, oltre ad Islanda, Norvegia, Liechtenstein e Regno Unito l'approvazione condizionale per Zolgensma, fino a 21 chili di peso, parametro massimo in cui è assicurata l'efficacia stessa del farmaco;

   secondo lo studio sulla storia naturale della Sma «Pediatric neuromuscular clinical research», infatti, quasi tutti i pazienti di età inferiore ai 5 anni (e alcuni di età pari a 6, 7 o 8 anni) hanno un peso inferiore a 21 chili;

   nonostante ciò, la determina n. 126266/2020 approvata il 12 novembre 2020 da Aifa prevede l'inserimento del medicinale Zolgensma nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento solo entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di Sma di tipo 1;

   in Germania, Zolgensma è approvato e in commercio dal luglio 2020 per bambini con Sma fino a 21 chilogrammi; in Francia, Portogallo e Grecia sono stati approvati programmi di accesso anticipato sempre fino ai 21 chilogrammi e tra gli Stati che hanno dato il via libera al farmaco, nessuno ne ha limitato l'accesso come in Italia;

   per Luca o Melissa, però, il Ssn potrebbe arrivare troppo tardi, visto che, ad esempio, Luca attualmente pesa già 18 chilogrammi e rischia di non rientrare più nei criteri previsti per l'efficacia del farmaco, motivo per cui le famiglie hanno attivato una raccolta fondi per acquistare privatamente il farmaco e andare in Germania per la somministrazione;

   l'accesso alle terapie, o a qualsiasi farmaco che apporti un miglioramento nella qualità della vita, dovrebbe essere disponibile per la più ampia platea possibile e, condividendo le parole di Anita Pallara, presidente Famiglie Sma, l'associazione che si occupa di persone affette da atrofia muscolare spinale, e che conosce bene speranze, paure e lotte di genitori e figli, «Non possiamo ignorare che un bambino con una diagnosi non tempestiva, oltre i sei mesi, sia ingiustamente escluso da un'importante opportunità» –:

   quali siano le motivazioni alla base della scelta di somministrare il Zolgensma solo fino ai sei mesi di vita e se non ritenga fondamentale adottare iniziative di competenza affinché siano adeguati i criteri di somministrazione della terapia a quelli in atto in altri Stati europei, rendendo disponibile il trattamento a un maggior numero di pazienti;

   se non ritenga necessario adottare iniziative per introdurre programmi nazionali di screening neonatale, sul modello di progetti pilota avviati in alcune regioni italiane, quale strumento indispensabile per una diagnosi tempestiva.
(2-01108) «Bellucci».

Classificazione EUROVOC:
EUROVOC (Classificazione automatica provvisoria, in attesa di revisione):

prodotto farmaceutico

malattia

diritto alla salute