SILVIA GIORDANO, COLONNESE, LOREFICE, GRILLO, MANTERO e NESCI. — Al Ministro della salute, al Ministro dell'istruzione, dell'università e della ricerca . — Per sapere – premesso che:
   la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, cioè le cellule nervose cerebrali e del midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria;
   attualmente per il Riluzolo l'unico farmaco approvato dall'Ema somministrato ai pazienti affetti da Sla, l'autorizzazione risale a giugno del 1996;
   il 5 maggio 2017 la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Radicava (edaravone) per il trattamento di pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (Sla);
   l'efficacia di edaravone per il trattamento della Sla è stata dimostrata in uno studio clinico di sei mesi condotto in Giappone. Nello studio sono stati coinvolti 137 soggetti con sclerosi laterale amiotrofica sottoposti a trattamento con edaravone o placebo. Il farmaco viene somministrato con infusione endovenosa con un ciclo di trattamento iniziale di una dose al giorno per 14 giorni, seguito da altri 14 giorni senza farmaco. In seguito, la terapia continua con 10 dosi in 14 giorni seguite da 14 giorni liberi da farmaco. Dopo 24 settimane di trattamento i pazienti del gruppo edaravone hanno mostrato un minor peggioramento nella capacità di svolgere le funzioni quotidiane rispetto a quelli del gruppo placebo;
   L'AB Science SA (NYSE Euronext – FR0010557264 – AB), una società farmaceutica specializzata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di inibitori della protein chinasi (PKI), il 20 marzo 2017 ha annunciato che lo studio AB10015 di fase II/III sul Masitinib nella sclerosi laterale amiotrofica (Sla) ha raggiunto positivamente l'obiettivo primario del protocollo;
   AB10015 è stato uno studio in doppio cieco, controllato verso placebo, di fase II/III con l'obiettivo di confrontare l'efficacia e la sicurezza del Masitinib in combinazione con il Riluzolo rispetto al placebo in combinazione con Riluzolo, nel trattamento dei pazienti affetti da Sla;
   in accordo con il protocollo di studio, l'analisi finale è stata effettuata su 394 pazienti trattati per 48 settimane e assegnati casualmente a tre diversi trattamenti: 4,5 milligrammi per kilogrammi di peso corporeo di Masitinib al giorno, 3 milligrammi per kilogrammi di peso corporeo di Masitinib al giorno e placebo, ciascuno somministrato in aggiunta al Riluzolo;
   l'obiettivo (o endpoint) primario era basato sul cambiamento rispetto alla baseline a 48 settimane nella scala di valutazione funzionale per la sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R). Anche coerentemente con l'indicazione dell'EMA, la sopravvivenza senza progressione di malattia (PFS) è stata inclusa come endpoint secondario per la registrazione;
   in questo momento non sono noti i dati, tuttavia, la casa farmaceutica scrive nella nota stampa che i risultati hanno evidenziato che nel gruppo di pazienti trattato con Masitinib a 4,5 mg/kg/giorno:
    a) l'analisi primaria sul cambiamento del punteggio alla scala ALSFRS-R alla 48 settimana (metodologia MOCF) è statisticamente significativa con un P-value di 0.014 rispetto al gruppo placebo;
    b) l'analisi secondaria chiave per la sopravvivenza senza progressione di malattia è stata statisticamente significativa con un P-value di 0.016 rispetto al gruppo placebo;
    c) il punteggio sulla qualità della vita misurata con il test ALSAQ è stato statisticamente significativo con un valore di P <0,01 rispetto al gruppo placebo;
   il professor Olivie Hermine, presidente del comitato scientifico della AB Science ha dichiarato: «Forse la scoperta più impressionante di questo studio è che Masitinib ha generato una differenza significativa nella sopravvivenza senza progressione di malattia rispetto al trattamento con placebo. Analogamente a studi sul cancro in cui la sopravvivenza senza progressione di malattia migliora significativamente, questo indica un chiaro beneficio clinico a favore di Masitinib» –:
   se siano pervenute presso l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) richieste di inserimento dei suddetti farmaci nella lista di farmaci previsti dalla legge n. 648 del 1996 al fine di utilizzare i farmaci medesimi a carico del servizio sanitario nazionale;
   se siano pervenute presso l'Aifa richieste per l'uso compassionevole, disciplinate dal decreto ministeriale 8 maggio 2003, per i suddetti farmaci;
   se il Ministro, anche attraverso l'Istituto superiore di sanità, intenda avviare dei progetti di ricerca indipendenti che abbiano ad oggetto l'utilizzo del medicinali Radicava o Masitinib per la specifica indicazione terapeutica. (5-11558)