Ringrazio gli On.li interroganti perché mi offrono l'opportunità di fornire tutti gli opportuni chiarimenti in merito alla reperibilità del farmaco, a base di acido chenodesossicolico, di fondamentale importanza per la salute di tutti coloro che soffrono di xantomatosi cerebro-tendinea – che costituisce, come noto, un raro disordine familiare autosomico recessivo del metabolismo degli acidi biliari.
  Desidero rilevare, al riguardo, che il farmaco impiegato per il trattamento di tale patologia – che è stata inserita nell'elenco delle malattie rare di cui al decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279 – è stato autorizzato dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) con il nome commerciale «Acido Chenodessosicolco Leadiant», secondo la procedura centralizzata ai sensi del Reg. (CE) n. 726/2004.
  Successivamente, la Commissione Europea, con decisione del 10 aprile 2017, ha autorizzato l'immissione in commercio del medicinale in questione (qualificato quale generico ai sensi dell'articolo 10, comma 3 del decreto legislativo n. 219/2006) per «il trattamento di errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari omissis», a differenza del farmaco di riferimento, lo Xenbilox, non registrato in Italia, che è stato autorizzato all'estero per una diversa indicazione (vale a dire il trattamento della dissoluzione dei calcoli biliari di colesterolo).
  In seguito, al fine di consentire la commercializzazione del farmaco in esame sul territorio nazionale, il regime di prescrizione è stato valutato dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS) nella seduta del 14-16 giugno 2017, che ha classificato la specialità quale «Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di specialisti esperti in patologie epatiche».
  Ottenuto il parere della CTS, l'Aifa ha emesso la determina n. 1465/2017 di autorizzazione all'immissione in commercio e classificazione in classe C.
  Per completezza di informazione, desidero precisare che è stata presentata la domanda di negoziazione del prezzo, e la procedura è, attualmente, in corso. Inoltre, risulta che, per il medicinale in questione, sia stato riconosciuto l'accesso al Fondo AIFA del 5% previsto dalla Legge n. 326/2003.
  Si rappresenta, infine, che per il trattamento della xantomatosi cerebro-tendinea, è stata rilasciata, a seguito di procedura centralizzata, l'autorizzazione anche di un altro medicinale: mi riferisco al Kolbam (principio attivo Acido Colico) autorizzato, in forza delle circostanze eccezionali di cui all'articolo 14 comma 8 del Reg. n. 726/2004, con decisione della Commissione Europea del 4 aprile 2015 «per il trattamento dei difetti congeniti nella sintesi degli acidi biliari primari... omissis....».
  Nella seduta dell'11-14 gennaio 2016 questo medicinale è stato valutato per l'Autorizzazione all'immissione in Commercio sul territorio nazionale dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS), che ha stabilito il seguente regime di prescrizione: «Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti individuati dalle Regioni, sentito il parere del Centro Nazionale Malattie rare (RNRL)».
  Tuttavia, ai fini dell'emissione della Determina di autorizzazione all'immissione in commercio e classificazione in classe C, si è in attesa che il titolare dell'AIC ottemperi agli obblighi previsti dalla Decisione Comunitaria, depositando la documentazione necessaria ai fini dell'ottenimento dell'approvazione da parte dell'Ufficio Misure di Gestione del Rischio dell'AIFA.
  Alla luce di quanto rappresentato, mi sento pertanto di poter rassicurare gli On.li interroganti che il diritto alle cure dei malati di tale patologia è pienamente garantito e tutelato dalla presenza, sul territorio nazionale, del farmaco generico, necessario ad assicurare un trattamento terapeutico efficace. Senza dimenticare, inoltre, che, come già evidenziato, si sta definendo la procedura finalizzata all'immissione in commercio di altro farmaco che, unitamente al primo, contribuirà a mantenere alto il livello di cure garantito ai malati.