In merito allo sviluppo e alle prospettive della ricerca e delle applicazioni cliniche delle cellule staminali iPS, l'Istituto Superiore di Sanità ha inteso precisare quanto segue.
  Il 12 settembre 2014 presso l'Istituto di Ricerche Biomediche di Kobe, in Giappone, è stato eseguito, in una paziente di circa 70 anni affetta da degenerazione maculare senile, l'impianto di un tessuto delle dimensioni di 1,3 per 3,0 millimetri, costituito da cellule dell'epitelio pigmentato della retina ottenute «in vitro» da cellule iPS.
  Il tessuto impiantato è stato sviluppato nel Centro di ricerca con cellule staminali di Kobe, a partire da cellule prelevate dalla cute della stessa paziente a cui il tessuto è stato impiantato.
  Si tratta della prima applicazione clinica derivante dagli studi di Shinya Yamanaka, per i quali egli è stato insignito del premio Nobel per la Medicina nel 2012.
  Yamanaka ha individuato la possibilità di attribuire a cellule di individuo adulto proprietà analoghe a quelle delle cellule staminali embrionali, mediante l'introduzione di quattro geni codificanti per fattori che regolano la trascrizione di altri geni.
  Questa procedura conferisce alle cellule così modificate geneticamente, la pluripotenza, cioè quella proprietà caratteristica delle cellule staminali embrionali, che ne permette il differenziamento in molti (potenzialmente in tutti) tessuti dell'organismo adulto.
  L'Autorità regolatoria giapponese è finora l'unica dei Paesi della «International Conference on Harmonization» (Unione Europea, USA, Giappone, Canada e Australia), ad aver autorizzato l'uso clinico delle iPS.
  Non è nota nel mondo alcuna sperimentazione clinica con iPS al di fuori di quella ora descritta, né ci sono in Italia studi sperimentali che abbiano sviluppato le iPS al punto da poter sperare di arrivare alla sperimentazione clinica in tempi brevi.
  Per quanto riguarda in genere le cellule staminali adulte, cellule staminali sono presenti in molti organi (es. midollo osseo, pelle) nei quali assicurano il ricambio cellulare necessario a compensare le perdite di cellule fisiologiche o patologiche, ma esse non sono in grado di differenziare in cellule diverse da quelle dell'organo di origine, cioè non sono pluripotenti.
  Le cellule staminali emopoietiche del midollo osseo, quelle che sono in grado di produrre tutti gli elementi corpuscolati dei sangue, sono storicamente le prime individuate e, ormai da decenni, sono nell'utilizzo clinico in diverse patologie neoplastiche, in particolare del sangue. Sono in fase di sperimentazione clinica precoce (la cosiddetta fase I) altri tipi di cellule staminali, tra cui le mesenchimali ottenute da midollo osseo o da tessuto adiposo, proposte per ridurre la risposta immunitaria in patologie autoimmuni o nella risposta del trapianto contro l'ospite.
  In Italia un esempio di utilizzo di altre cellule staminali, di provenienza oculare, è rappresentato dall'impianto di lembi di cornea con cellule staminali ottenute «in vitro» a partire dalle cellule staminali corneali di pazienti portatori di gravi lesioni corneali: l'impianto di questo tessuto corneale «biotecnologico» ha lo scopo di ripristinare la trasparenza tissutale e pertanto la funzione visiva dell'occhio.
  In tutti questi casi sopra descritti (incluse le iPS), le cellule o i tessuti ottenuti sono sempre considerati medicinali e più specificamente sono medicinali per terapia avanzata, così come descritto nel Regolamento Europeo 1394/2007.
  Peraltro, ad oggi, pochissime sperimentazioni cliniche sono state condotte con le cellule staminali embrionali ed appunto solo una con cellule iPS, a riprova della necessità di una conoscenza più approfondita dei processi di differenziazione e di caratterizzazione delle cellule staminali, sia embrionali sia iPS, prima del loro uso clinico, con particolare riguardo alla dimostrazione della loro stabilità genetica e della assenza di effetti teratogeni.
  L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha precisato che le richieste di classificazione di prodotti a base di iPS sottoposte alla Agenzia Europea dei Medicinali sono estremamente limitate e, di fatto, ad oggi, un solo prodotto contenente cellule dell'epitelio pigmentato retinico risulta classificato come prodotto di ingegneria tissutale.
  Inoltre, nessuna richiesta di autorizzazione per l'esecuzione di studi clinici con medicinali sperimentali a base di iPS è stata finora sottoposta all'AIFA.
  Nel nostro Paese, l'AIFA ha autorizzato alcune officine di produzione specializzate nella produzione di medicinali a base di cellule staminali, mentre il primo prodotto al mondo a base di tali cellule autorizzato con procedura europea è italiano, ed italiani sono il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio ed il produttore e, in tale occasione, l'Italia ha svolto un ruolo fondamentale nell’iter autorizzativo a livello europeo.
  Quanto al secondo quesito, concernente la sperimentazione Stamina, l'Istituto Superiore di Sanità ha sottolineato che il parere negativo del secondo Comitato Scientifico (che conferma quanto già espresso dal primo), indica in maniera piuttosto chiara che non esistono, di fatto, i presupposti per avviare lo studio sperimentale.
  Sulla questione, come è noto, è stata elaborata una relazione, pubblicata nei giorni scorsi dal Senato della Repubblica a seguito di una lunga ed accurata indagine conoscitiva, che analizza nel dettaglio quanto è accaduto.
  La relazione non si limita a ripercorrere le tappe della storia, ma contiene dieci proposte, pensate e formulate per poter affrontare e migliorare la gestione di casi analoghi in futuro, proposte che è ora compito dei competenti organi politici ed istituzionali mettere a punto ed attuare.
  Infatti, il metodo Stamina è un esempio di terapia priva di base scientifica; a tal riguardo, l'indagine del Senato non ha riscontrato errori da parte degli organismi tecnici dello Stato coinvolti, il cui obiettivo è stato fin dall'inizio quello di tutelare la salute dei cittadini.
  Il messaggio degli esperti scientifici di questi organismi è stato sempre forte e chiaro: le rivendicazioni dei promotori di Stamina non avevano e non hanno alcun fondamento scientifico, e il metodo comporta, per di più, numerosi e seri rischi per la salute dei pazienti.
  Una delle proposte contenute nella citata relazione è che, in futuro, laddove i tribunali siano nuovamente chiamati ad esprimersi sul diritto alle cure, con riferimento ad usi compassionevoli di trattamenti terapeutici non autorizzati, debbano preliminarmente essere coinvolti un rappresentante del Ministero della salute (o di organismo tecnico competente) ed un pubblico ministero, il cui compito sarà di garantire che tutti gli aspetti scientifici e le implicazioni della questione siano tenuti in adeguata considerazione.
  Questa conclusione è ben supportata da quanto chiarito recentemente dalla Corte Costituzionale, nell'ambito della questione Stamina, con la sentenza n. 274 del 2014, secondo cui «questa Corte ha già affermato che decisioni sul merito delle scelte terapeutiche, in relazione alla loro appropriatezza, non potrebbero nascere da valutazioni di pura discrezionalità politica del legislatore, bensì dovrebbero prevedere «l'elaborazione di indirizzi fondati sulla verifica dello stato delle conoscenze scientifiche e delle evidenze sperimentali acquisite, tramite istituzioni e organismi – di norma nazionali e sovra-nazionali – a ciò deputati, dato l'essenziale rilievo che a questi fini rivestono gli organi tecnico-scientifici» (con ciò richiamando la propria precedente sentenza n. 282 del 2002).
  Un'ulteriore proposta contenuta nella relazione è quella di introdurre disposizioni «standard» nei tribunali italiani, per regolamentare in modo più chiaro la qualità delle competenze scientifiche.
  Questo complesso di norme, già utilizzate nei tribunali degli Stati Uniti, richiede ai giudici di garantire che la testimonianza degli esperti scientifici sia basata sulla effettiva conoscenza, quale risultato dell'applicazione di un rigoroso ed autentico metodo scientifico.
  La relazione propone, altresì, di modificare la normativa in materia di uso compassionevole di terapie non autorizzate, allo scopo di evitare eventuali interpretazioni non corrette.
  In tale ambito, la relazione suggerisce l'elaborazione di nuove norme per garantire che i comitati etici, chiamati a pronunciarsi su detti trattamenti, siano davvero indipendenti, e raccomanda la predisposizione di linee guida per una comunicazione mediatica rigorosa e veritiera.
  In conclusione, la stessa Commissione del Senato ha riconosciuto – come già fatto dai due Comitati Scientifici composti da esperti nella materia – che la sperimentazione del metodo Stamina non ha i requisiti necessari per il suo avvio.