La modalità di somministrazione a domicilio della terapia enzimatica sostitutiva è stata introdotta dalla Determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco del 30 marzo 2020, n. 341: «Raccomandazioni a carattere eccezionale per la somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva-ERT».
  La Determinazione n. 341 del 2020 risponde alla necessità di garantire la continuità dell'accesso alle cure a vantaggio di pazienti fragili, assicurando loro il più elevato livello di sicurezza nella somministrazione della terapia, in considerazione dell'emergenza pandemica da COVID-19, e aveva l'intento di tutelare tali pazienti dal rischio di contagio, e di non gravare sul sistema ospedaliero già fortemente in sovraccarico.
  In effetti, il carattere eccezionale dell'erogazione farmacologica domiciliare in questione emerge dall'articolo 1 della Determinazione n. 341 del 2020, che richiede la sussistenza di una serie di condizioni per il trattamento, tese a limitare l'insorgenza delle conseguenze avverse connesse all'uso domiciliare dei farmaci da utilizzare.
  Inoltre, il paziente può essere trattato a domicilio a seguito di una valutazione da effettuare caso per caso, per cui la «forma erogativa» ora in esame non può essere convertita in ordinaria, in quanto risulta difficoltosa la sua omogenea applicazione nel territorio nazionale.
  L'articolo 2 della Determinazione n. 341 del 2020 dispone che le misure a carattere eccezionale hanno: «validità limitata al periodo di durata dell'emergenza in atto e fino ad intervento di nuova determinazione che ne stabilisca la cessazione degli effetti, con automatico ripristino delle precedenti modalità di somministrazione delle specialità medicinali in oggetto».
  Lo stesso articolo 2 precisa che è fatta salva: «la facoltà dell'AIFA di intervenire modificando i contenuti della presente determinazione in qualsiasi momento».
  L'Agenzia Italiana del Farmaco ha inteso ribadire l'impegno a garantire l'accesso tempestivo e sostenibile alle cure, ponendo una particolare attenzione alla tutela dei pazienti più fragili.
  L'Assistenza Domiciliare Integrata (ADI) è caratterizzata dal concorso di una serie di interventi sanitari, sociali, psicologici, che vengono realizzati per fronteggiare le emergenze dovute a cronicità, neoplasie, malattie rare e/o gravemente invalidanti.
  L'AIFA è da sempre attenta alle specifiche esigenze di ciascun gruppo di pazienti, per garantire le migliori condizioni di accesso alle cure, compatibilmente con le esigenze di sicurezza nella somministrazione dei trattamenti farmacologici.
  Nel caso della somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva – ERT, la Commissione Tecnico Scientifica dell'Agenzia (CTS), nelle sedute del 1^o, 4 e 5 aprile scorsi, tenuto conto dell'articolo 2 della Determinazione n. 341 del 2020, considerata l'attuale condizione epidemiologica non risolta, e in continuità con le determinazioni assunte a seguito dell'insorgere della pandemia da COVID-19, ha ritenuto di consentire temporaneamente – per un periodo di ulteriori 6 mesi – la prosecuzione della terapia a domicilio, sulla base di determinate condizioni.
  Pertanto, i dati di farmacovigilanza sulle eventuali reazioni avverse nel corso del trattamento domiciliare, potranno fornire indicazioni ai fini dell'aggiornamento e delle modifiche delle schede tecniche, attività peraltro già programmate da alcune delle Aziende farmaceutiche interessate.
  L'AIFA sottolinea che la possibilità di proseguire o, eventualmente, di avviare una somministrazione domiciliare di terapie, è sempre legata alle caratteristiche sia delle patologie di volta in volta considerate sia dei relativi farmaci per il trattamento delle stesse, tenendo in dovuta considerazione anche le criticità che la somministrazione di detti trattamenti possono di volta in volta determinare.
  Concludo segnalando, che occorre sempre distinguere le diverse patologie e le relative terapie, al fine di garantire i più elevati standard di sicurezza ed efficacia dei trattamenti prescritti a beneficio dei pazienti.