ATTO CAMERA

INTERROGAZIONE A RISPOSTA ORALE 3/02943

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Dati di presentazione dell'atto
Legislatura: 18
Seduta di annuncio: 690 del 09/05/2022
Ex numero atto
Precedente numero assegnato: 5/05326
Abbinamenti
Atto 3/02303 abbinato in data 10/05/2022
Atto 3/02946 abbinato in data 10/05/2022
Firmatari
Primo firmatario: GEMMATO MARCELLO
Gruppo: FRATELLI D'ITALIA
Data firma: 09/05/2022


Destinatari
Ministero destinatario:
  • MINISTERO DELLA SALUTE
Attuale delegato a rispondere: MINISTERO DELLA SALUTE delegato in data 09/05/2022
Stato iter:
10/05/2022
Partecipanti allo svolgimento/discussione
RISPOSTA GOVERNO 10/05/2022
Resoconto COSTA ANDREA SOTTOSEGRETARIO DI STATO - (SALUTE)
 
REPLICA 10/05/2022
Resoconto GEMMATO MARCELLO FRATELLI D'ITALIA
Fasi iter:

DISCUSSIONE CONGIUNTA IL 10/05/2022

DISCUSSIONE IL 10/05/2022

SVOLTO IL 10/05/2022

CONCLUSO IL 10/05/2022

Atto Camera

Interrogazione a risposta orale 3-02943
presentato da
GEMMATO Marcello
testo presentato
Lunedì 9 maggio 2022
modificato
Martedì 10 maggio 2022, seduta n. 691

   GEMMATO. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale. È indicato in pazienti con mutazioni ereditarie a carico di geni noti come SMN1, cui è stata diagnosticata l'atrofia muscolare spinale di tipo 1 o hanno fino a 3 copie di un altro gene noto come SMN2. L'atrofia muscolare spinale è rara e Zolgensma è stato qualificato come «medicinale orfano» il 19 giugno 2015;

   Zolgensma è tra i farmaci più costosi al mondo e, secondo fondi di stampa, il suo prezzo sarebbe di circa 2 milioni di dollari per singolo trattamento;

   secondo l'Agenzia europea per i medicinali (Ema), lo studio principale di Zolgensma mostra che una singola infusione può migliorare la sopravvivenza dei pazienti e può aiutare a raggiungere importanti tappe nello sviluppo;

   in data 18 maggio 2020, la Commissione europea ha formalizzato la decisione dell'Agenzia europea per i medicinali di concedere un'autorizzazione (cosiddetta «cma», ovvero subordinata a condizioni) per il farmaco Zolgensma per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure dei pazienti con SMA 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2;

   secondo quanto si evince dall'Epar relativo al farmaco Zolgensma approvato dall'Agenzia europea per i medicinali, in particolare nel paragrafo relativo alla posologia, il farmaco risulterebbe «raccomandato per pazienti con peso compreso tra 2,6 chilogrammi e 21,0 chilogrammi»;

   con determina del 12 novembre 2020, l'Agenzia italiana del farmaco ha inserito il medicinale Zolgensma nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi 6 mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1);

   secondo fonti di stampa, sono da tempo in corso proteste da parte di genitori di alcuni bambini con SMA1 che hanno superato i primi 6 mesi di vita e che non avrebbero dunque diritto alla somministrazione del farmaco. I genitori si lamentano del fatto che in altri Paesi del mondo, così come riportano alcune fonti di stampa, il farmaco si somministra tenendo conto del parametro del peso (entro i 21 chilogrammi) e non dell'età del bambino;

   da fonti di stampa si apprende infatti che «(...) il Servizio sanitario nazionale al momento se ne fa carico solo per i neonati che non abbiano superato il sesto mese. Diverso lo scenario negli Stati Uniti e in Europa, dove si raggiunge una platea più ampia grazie a un criterio che valuta il peso del bambino da curare, che deve rientrare nei 21 chilogrammi (...)»;

   secondo un comunicato dell'Avexis che produce il farmaco, infatti, pare che la Commissione europea abbia «(...) concesso l'approvazione condizionale per Zolgensma ... L'approvazione copre neonati e bambini piccoli con SMA fino a 21 chilogrammi secondo la posologia approvata» –:

   se i fatti esposti in premessa trovino conferma e, in caso affermativo:

    a) quali siano le motivazioni sottese alla scelta di somministrare il farmaco solo entro i primi sei mesi di vita;

    b) se la somministrazione del farmaco oltre i 6 mesi di vita ed entro i 21 chilogrammi, così come da posologia approvata dall'Agenzia europea per i medicinali, sia possibile ed efficace e, se così fosse, quali iniziative di tipo normativo e urgenti intenda adottare per consentire la somministrazione del medicinale ai pazienti che risultino in condizioni di poterlo ricevere;

    c) qualora la somministrazione del farmaco non risulti efficace e possibile entro i 21 chilogrammi, se intenda indicarne le motivazioni.
(3-02943)

Classificazione EUROVOC:
EUROVOC (Classificazione automatica provvisoria, in attesa di revisione):

prodotto farmaceutico

medicinale

malattia