VILLANI, DEL SESTO e BARBUTO. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   nell'Unione europea ogni anno nascono 600 bambini affetti da atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia neuromuscolare genetica rara, causata dalla mancanza di un gene SMN1 funzionale, con conseguente perdita rapida e irreversibile dei motoneuroni, che influisce sulle funzioni muscolari, tra cui la respirazione, la deglutizione e il movimento di base;

   nell'atrofia muscolare spinale di tipo 1 la degenerazione inizia prima della nascita e si intensifica rapidamente;

   la terapia necessaria è quella dell'onasemnogene abeparvovec (nome commerciale Zolgensma), oggetto di una sperimentazione internazionale che si è svolta anche in Italia;

   a seguito dello studio, il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) raccomandava l'autorizzazione alla vendita condizionata di Zolgensma per il trattamento di alcuni tipi di pazienti;

   il 18 maggio 2020 l'Agenzia europea per i medicinali ha autorizzato l'uso del farmaco per tutti i neonati e bambini fino a 21 chilogrammi, senza limitazioni di età. In Italia l'Agenzia italiana del farmaco ha previsto tale trattamento per pazienti fino a 13,5 chilogrammi, escludendo i soggetti con ventilazione permanente o alimentazione assistita, che, in altri Paesi, come gli Stati Uniti, hanno potuto accedere alla terapia;

   l'Agenzia italiana del farmaco, con determina n. 126266/2020, ha consentito la prescrizione del Zolgensma ai pazienti entro i sei mesi di età;

   il 9 marzo 2021 ha approvato la rimborsabilità della terapia a carico del Servizio sanitario nazionale per i pazienti SMA1 sotto i 13,5 chilogrammi di peso;

   Paolo è un bambino affetto da SMA1, la forma più grave e, per vivere, ha bisogno dello Zolgensma;

   purtroppo, necessita di ventilazione meccanica e peg perché la malattia ha compromesso i muscoli e anche quelli per la respirazione e deglutizione;

   lo Zolgensma per il piccolo Paolo rappresenterebbe l'unica speranza di miglioramento e, ad oggi, solo negli Stati Uniti si potrebbe curare. Per lui e altri bimbi affetti dalla stessa malattia sono state attivate delle raccolte fondi spontanee, ma la cifra di 2.100.0000 dollari è troppo alta per poter avere speranza di farcela –:

   se il Ministro interrogato intenda adottare iniziative di competenza, nel pieno rispetto dell'equità di accesso alle cure, tenendo presente che, nelle varianti più gravi, l'evoluzione della patologia non consente ai bambini di sopravvivere oltre il secondo anno di età, affinché si pervenga al più presto ad un allineamento con la regolamentazione europea e, dunque, la platea dei pazienti che potranno accedere alla terapia possa essere estesa anche ai bambini con la tracheotomia;

   se intenda chiarire, acquisendo elementi dall'Agenzia italiana del farmaco, anche promuovendo un'analisi specifica dei casi, per quale motivo in America, nonostante la peg e la tracheotomia, i piccoli pazienti posano avere accesso alle cure;

   se intenda adottare iniziative di competenza volte a introdurre nuove procedure di autorizzazione e rimborsabilità a favore di tutti i bambini, compresi quelli a cui la malattia ha già compromesso muscoli, respirazione e deglutizione.
(3-02303)