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la Oxford Glyco Science, rifiuta di fornire se prima non sia conclusa la sperimentazione e il farmaco sia regolarmente commercializzato -:
la bambina Flaminia di 16 mesi è affetta da malattia di Tay Sachs, malattia grave e letale, in quanto, per assenza di uno specifico enzima, determinate sostanze non sono metabolizzate e, quindi, si accumulano all'interno delle cellule, devastando il sistema neurologico e portando il malato inesorabilmente e in poco tempo ad exitus;
l'alternativa terapeutica del trapianto nel caso di Flaminia non è praticabile, essendo già sopraggiunte complicanze che ne impediscono il tentativo;
quindi, rimane come estrema e disperata ipotesi, quella di somministrare alla bambina, con il consenso già dichiarato dei genitori, un farmaco che è in fase di sperimentazione su animali di laboratorio, ma che la ditta inglese produttrice,
se il Ministro interrogato sia disponibile ad attivarsi per tentare in extremis l'utilizzo, richiesto dai genitori, del farmaco in questione, che ha dato positivi risultati su altre malattie da accumulo, ma che non è ancora stato definitivamente verificato e collaudato per la malattia di Tay Sachs;
se non ritenga di dover promuovere con le industrie produttrici un contratto per assicurare che i farmaci necessari per curare queste rare malattie siano comunque garantiti in ogni circostanza, anteponendo sempre il diritto alla vita ed alla salute ad ogni altra considerazione di carattere economico e, quindi, ponendo a carico dello Stato la copertura della spesa.(3-00134)
(25 luglio 2001)
il Ministro interrogato ha reso pubblica l'importante notizia che una bambina malata di glicogenosi, malattia rara da accumulo, poteva finalmente sperimentare l'atteso farmaco della Genzyme, già registrato al Food & drug administration;
un altro farmaco - Vevesca della Oxford Glyco Science - nato per un'altra malattia da accumulo, la Gaucher, a giudizio di specialisti e secondo articoli di letteratura scientifica, viene considerato sperimentabile anche su malati di Tay Sachs, come i quattro bambini, i cui genitori si sono rivolti all'interrogante;
la casa farmaceutica produttrice del Vevesca non solo non esclude, ma ritiene positivo l'utilizzo del farmaco, presentato l'anno scorso alla commissione farmaci del ministero della salute -:
se non ritenga corretto trattare il farmaco in parola con la stessa eccezionalità di modi e di tempi applicata per il farmaco per la glicogenosi, di cui è stata autorizzata la sperimentazione, nel rispetto del principio che tutti i bambini affetti da malattie rare hanno lo stesso diritto e nella consapevolezza che i tempi di vita di questi bambini sono limitatissimi;
se non ritenga, quindi, che i bambini malati di Tay Sachs debbano essere subito iscritti in un protocollo di sperimentazione del farmaco Vevesca, coinvolgendo in questa operazione direttamente i genitori, i quali sono pronti ad assumersi la responsabilità dell'eventuale inefficacia del farmaco e dei possibili effetti collaterali causati da questo farmaco, coscienti che quanto chiedono è un tentativo estremo di salvare la vita a bambini altrimenti condannati a morte. (3-01386)
(19 settembre 2002)