La Camera,
   premesso che:
    l'articolo 3 della Costituzione afferma che tutti i cittadini, senza distinzione di alcun tipo sono uguali davanti alla legge (uguaglianza formale, comma 1) e impegna lo Stato a rimuovere gli ostacoli che, di fatto, limitano l'eguaglianza dei cittadini per varie ragioni, comprese quelle che riguardano la loro salute (uguaglianza sostanziale, comma 2); in tal modo la Costituzione sancisce che «tutti i cittadini hanno pari dignità», intendendo la dignità umana come fondamento costituzionale di tutti i diritti, collegati allo sviluppo della persona, principio cardine dell'ordinamento democratico, su cui si fonda il valore di ogni essere umano; a tale riguardo è d'obbligo precisare che il bene «salute» è tutelato dall'articolo 32, primo comma, della Costituzione, non solo come diritto fondamentale dell'individuo, ma anche come interesse della collettività, per questo richiede piena ed esaustiva tutela in quanto diritto primario ed assoluto, pienamente operante anche nei rapporti tra privati;
    al di là delle mere affermazioni di principio, appare evidente che occorre dare a tutti le stesse opportunità e rimuovere i fattori di disparità sociale, territoriale ed economica esistenti. Tale criticità appare maggiormente complessa se applicata al contesto delle malattie rare. Le «malattie rare» sono patologie debilitanti e fortemente invalidanti, potenzialmente letali, caratterizzate da bassa prevalenza ed elevato grado di complessità; in gran parte di origine genetica, circa nell'80 per cento dei casi, mentre per il restante 20 per cento dei casi sono acquisite e comprendono anche forme tumorali rare, malattie autoimmuni e patologie di origine infettiva o tossica;
    ai sensi del regolamento (CE) n. 141/2000 e precedenti normative, sono considerate rare quelle patologie «la cui prevalenza non è superiore a 5 su 10.000 abitanti». In Italia, si calcola una stima approssimativa di circa 2 milioni di malati, moltissimi dei quali in età pediatrica. Se si raffronta questo dato con quello dei 27 Stati membri dell'Unione europea, si nota che per ciascuna popolazione ci sono 246.000 malati. Oggi, nell'Unione europea, le 5.000-8-000 malattie rare esistenti colpiscono complessivamente il 6-8 per cento della popolazione, ossia da 27 a 36 milioni di persone;
    lo slogan utilizzato dalle loro associazioni afferma: «le malattie sono rare, ma noi siamo tanti!»; l'arbitraria definizione di «rara», infatti, non ha favorito il processo di ricerca e di attenzione sulle cause di tali patologie, frenando gli investimenti sia in campo diagnostico che terapeutico, per cui se, da un lato, sono pochi i centri in cui è possibile ottenere in tempi contenuti una diagnosi esatta, è complessivamente scarsa anche la ricerca per la produzione di nuove molecole, con conseguenti ritardi nella diagnosi e nelle cure;
    il decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279 (recante «Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie») reca, all'allegato 1, l'elenco delle malattie rare riconosciute dal Servizio sanitario nazionale; il decreto prevede un costante aggiornamento sulla base dell'evoluzione delle conoscenze scientifiche e tecnologiche;
    contemporaneamente all'Unione europea, anche l'Italia, a partire dal 1999, ha identificato nelle malattie rare un'area di priorità in sanità pubblica; ha esplicitato priorità ed obiettivi da raggiungere ed è intervenuta con un provvedimento specifico, il decreto ministeriale n. 279 del 2001 – «Regolamento d'istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie». Le regioni italiane, trasferita loro la competenza in tema di programmazione ed organizzazione sanitaria, hanno preso in carico l'applicazione della normativa nazionale. Con la modifica del titolo V della Costituzione si sono creati 21 sistemi sanitari regionali con una disparità di trattamento per i pazienti, sulla base della semplice appartenenza regionale sul territorio nazionale;
    il regolamento (CE) n. 141/2000 stabilisce i criteri per l'assegnazione della qualifica di medicinali orfani nell'Unione europea e prevede incentivi per stimolare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per la profilassi, la diagnosi o la terapia delle malattie rare; con determinazione del 20 marzo 2008, l'Aifa – Agenzia italiana del farmaco ha stabilito le «Linee guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci»;
    ad oggi in Italia, nonostante un accordo Stato-regioni datato 8 luglio 2010, non esiste una normativa adeguata a sostegno dei malati e delle loro famiglie, che incontrano enormi difficoltà di carattere economico-assistenziali, soprattutto per ciò che concerne la terapia domiciliare che si somma alla grave carenza di strutture e farmaci adeguati alla cura di tali patologie;
    in Francia, il piano nazionale per le malattie rare, in vigore già dal 1994, prevede l'atu-autorizzazione temporanea di utilizzo dei farmaci, con lo scopo di garantire l'accesso alle cure da parte dei pazienti e l'utilizzo di un farmaco orfano e/o destinato alla cura di malattie rare o gravi, prima che abbia ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio, purché il farmaco sia in fase di sviluppo avanzato e non vi sia una valida alternativa terapeutica con un farmaco regolarmente autorizzato;
    lo schema dell'autorizzazione temporanea di utilizzo dei farmaci, applicato ai farmaci destinati alla cura di malattie rare o orfane o gravi, consentirebbe ai pazienti di avere a disposizione tali farmaci con largo anticipo rispetto ai tempi necessari alla conclusione degli studi clinici ed all'ottenimento dell'autorizzazione alla commercializzazione; all'insistenza delle famiglie occorre rispondere con la dovuta solidarietà, ma anche con l'indispensabile razionalità nella valutazione dei processi e delle procedure;
    la recente vicenda di Stamina, pur nella massima comprensione verso il disagio e la sofferenza dei bambini malati e dei loro genitori, richiede una chiara messa a fuoco del problema, perché – come ricorda un folto gruppo di scienziati italiani ed internazionali – in un appello recentemente pubblicato sulle principali testate giornalistiche: «scegliere per sé una terapia impropria, o anche solo immaginaria, rientra tra i diritti dell'individuo. Non rientra tra i diritti dell'individuo decidere quali terapie debbano essere autorizzate dal Governo, e messe in essere nelle strutture pubbliche o private. Non rientra tra i compiti del Governo assicurare che ogni scelta individuale sia tradotta in scelte terapeutiche e misure organizzative delle strutture sanitarie. Non sono le campagne mediatiche lo strumento in base al quale adottare decisioni di carattere medico e sanitario»;
    il cosiddetto decreto Balduzzi approvato all'unanimità dal Parlamento propone una sperimentazione controllata e selettiva, anche con metodi non convenzionali, purché siano chiaramente identificati sia il metodo che il prodotto somministrato dalla fondazione Stamina ai pazienti (cellule staminali mesenchimali). Unica condizione è che la produzione delle cellule staminali avvenga sotto il controllo dell'Istituto superiore di sanità e dell'Agenzia italiana del farmaco in laboratori accreditati per il trattamento delle cellule staminali. Il Ministero della salute destina a questa sperimentazione 3 milioni di euro,

impegna il Governo:

   a verificare in che modo e fino a che punto ci si prende cura dei bisogni delle persone affette da malattie rare, tenendo conto che sono spesso lasciate sole anche dal Servizio sanitario nazionale e in questo momento di crisi economica del Paese sono ulteriormente penalizzate;
   ad istituire a livello nazionale e promuovere a livello regionale i registri delle patologie di rilevante interesse sanitario, in modo da fare chiarezza sul numero reale di pazienti che ne sono affetti, consentendo l'utilizzo mirato delle risorse pubbliche;
   a dare una definizione tempestiva delle «malattie rare» da includere nell'elenco delle patologie da sottoporre a screening neonatale obbligatorio, posto che la diagnosi neonatale consentirebbe, infatti, di iniziare precocemente, ove fosse disponibile, la terapia riducendo i danni derivati dalla patologia;
   ad istituire il comitato nazionale delle malattie rare, presso il Ministero della salute, tenendo conto nella composizione dei rappresentanti delle regioni, dell'Istituto superiore di sanità e delle associazioni di tutela dei malati, nonché dei rappresentanti dei Ministeri competenti in merito (salute, istruzione, università e ricerca, lavoro e politiche sociali);
   ad assumere iniziative per aumentare la copertura finanziaria della legge n. 648 del 1996, al fine di permettere un più ampio e veloce accesso a cure innovative, non ancora approvate in Italia, mantenendo un criterio di equità tra le diverse patologie;
   ad attuare ogni disposizione normativa atta a rendere vincolante la valutazione dell'EMA – European Medicines Agency, considerato che la norma prevede che il farmaco che ha ricevuto la qualifica di «medicinale orfano» possa beneficiare di una procedura accelerata di autorizzazione, una volta accertata la sicurezza del principio attivo e nel rispetto delle aspettative del paziente, che potrà beneficiare di un trattamento senza dover aspettare la conclusione dei normali procedimenti autorizzativi;
   a varare misure che consentano di assicurare ai farmaci orfani, sul modello vigente negli Usa, l'esenzione dei diritti da versare per l'immissione in commercio, una procedura di registrazione accelerata, un credito di imposta pari al 50 per cento delle spese sostenute per la sperimentazione clinica; un periodo di esclusività di mercato di sette anni;
   ad assicurare su questi temi una tempestiva e qualificata comunicazione con l'opinione pubblica attraverso i media per evitare il diffondersi di false teorie, di false aspettative e di ingiustificati timori.
(1-00094) «Binetti, Balduzzi, Vargiu, Gigli, Cera, Cesa, Vecchio, Cirielli, Gullo, Locatelli, Monchiero».