Legislatura: 18Seduta di annuncio: 485 del 13/04/2021
Primo firmatario: PANIZZUT MASSIMILIANO
Gruppo: LEGA - SALVINI PREMIER
Data firma: 13/04/2021
Elenco dei co-firmatari dell'atto Nominativo co-firmatario Gruppo Data firma BOLDI ROSSANA LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021 DE MARTINI GUIDO LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021 FOSCOLO SARA LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021 LAZZARINI ARIANNA LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021 PAOLIN GIUSEPPE LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021 SUTTO MAURO LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021 TIRAMANI PAOLO LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021 ZANELLA FEDERICA LEGA - SALVINI PREMIER 13/04/2021
Commissione: XII COMMISSIONE (AFFARI SOCIALI)
Ministero destinatario:
- MINISTERO DELLA SALUTE
Attuale delegato a rispondere: MINISTERO DELLA SALUTE delegato in data 13/04/2021
Partecipanti allo svolgimento/discussione ILLUSTRAZIONE 14/04/2021 Resoconto PANIZZUT MASSIMILIANO LEGA - SALVINI PREMIER RISPOSTA GOVERNO 14/04/2021 Resoconto COSTA ANDREA SOTTOSEGRETARIO DI STATO - (SALUTE) REPLICA 14/04/2021 Resoconto PANIZZUT MASSIMILIANO LEGA - SALVINI PREMIER
DISCUSSIONE IL 14/04/2021
SVOLTO IL 14/04/2021
CONCLUSO IL 14/04/2021
PANIZZUT, BOLDI, DE MARTINI, FOSCOLO, LAZZARINI, PAOLIN, SUTTO, TIRAMANI e ZANELLA. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:
l'atrofia muscolare spinale (Sma) è una malattia neuromuscolare rara caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni. Ne esistono diverse forme di cui la prima, la più grave, si manifesta nei primi mesi di vita;
i bambini affetti da Sma di tipo 1 presentano difficoltà nel sedersi, nell'alzare il capo e nel muovere gli arti. La malattia interessa successivamente le funzioni vitali e può provocare insufficienza respiratoria o infezioni polmonari dall'esito fatale;
in data 19 maggio 2020 – a circa 12 mesi dall'analoga decisione presa dalla Fda statunitense – la Commissione europea ha concesso l'approvazione per Zolgensma, una terapia innovativa indicata per il trattamento della patologia in oggetto;
rispetto ai precedenti approcci terapeutici, il medicinale Zolgensma ha segnato una vera e propria rivoluzione, in quanto è in grado di correggere il difetto genetico della malattia con un trattamento somministrato una sola volta nella vita. Secondo gli studi, il farmaco garantirebbe importanti benefìci, tra cui una prolungata sopravvivenza libera da eventi e il raggiungimento di traguardi motori mai osservati prima;
con l'interrogazione n. 4-07698, il Gruppo Lega sollecitava l'abolizione del limite di età di sei mesi che era stato originariamente imposto a livello nazionale ai fini della prescrivibilità del farmaco a carico del Servizio sanitario nazionale, evidenziando come detto limite apparisse ingiustificato, anche alla luce delle decisioni prese in altri Paesi europei e del mondo;
il 10 marzo 2021 l'Aifa ha effettivamente rimosso il limite in questione, ammettendo il farmaco alla rimborsabilità in pazienti con peso fino a 13,5 chilogrammi;
a quanto risulta, tuttavia, la stessa Aifa avrebbe previsto delle limitazioni ulteriori che escluderebbero, questa volta, dall'accesso al farmaco i bambini con tracheostomizzazione o Peg, adottando criteri di trattamento che sembrerebbero, ancora una volta, più restrittivi di quelli utilizzati all'estero;
gli interroganti non pretendono di sindacare nel merito le valutazioni operate dall'Aifa. È evidente, peraltro, la necessità di uniformare la posizione nazionale a quella degli altri Paesi in cui il farmaco risulta disponibile, per assicurare la massima tutela dei bambini affetti da Sma e per evitare che i genitori si vedano costretti a organizzare raccolte fondi private o viaggi della speranza per accedere a un farmaco molto costoso che dovrebbe essere garantito loro dal Servizio sanitario nazionale –:
se non ritenga di promuovere urgentemente una rivalutazione e, auspicabilmente, un superamento degli ulteriori limiti che risultano imposti, a livello nazionale, alla prescrizione di Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale.
(5-05751)
In merito alla tematica in esame, l'Agenzia Italiana del Farmaco-AIFA ha inteso precisare quanto segue.
La terapia genica a base del medicinale Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), è stata approvata con autorizzazione condizionata, con procedura centralizzata europea dalla Commissione europea con decisione C (2020)3362 del 18 maggio 2020 (rettificata con decisione della Commissione europea C (2020)5579 del 10 agosto 2020), ed inserita nel registro comunitario dei medicinali con il numero EU/1/20/1443.
La terapia ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale prossimale.
A seguito dell'istanza presentata dall'azienda Novartis Gene Therapies EU Limited, di classificazione in regime di rimborsabilità a carico del servizio sanitario nazionale, a seguito del parere espresso dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS), l'Agenzia ha disposto, con Determinazione n. 126266/2020 del 12 novembre 2020, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana – Serie generale – n. 286 del 17 novembre 2020, l'inserimento nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2), o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1).
Successivamente, in esito agli ulteriori approfondimenti condotti dall'Agenzia e tenuto conto dei pareri espressi nelle varie sedute dalla CTS, nonché dal Comitato prezzi e rimborso (CPR), l'AIFA ha adottato la Determinazione n. 277 del 10 marzo 2021, pubblicata in Gazzetta Ufficiale – Serie Generale – n. 62 del 13 marzo 2021, con la quale ha proceduto ad approvare la terapia genica Zolgensma ai fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio e della rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale. Alla terapia in esame è stata riconosciuta, altresì, l'innovatività per 12 mesi, rinnovabile, ed è stata inserita tra i farmaci sottoposti a registro di monitoraggio AIFA.
Confermo che fra i criteri indicati dall'AIFA, che limitano l'accesso al trattamento con Zolgensma, ampiamente supportati da evidenze scientifiche e da dati di Letteratura Scientifica, vi è l'esecuzione di interventi di tracheostomia su bambini per i quali, quindi, non è possibile accedere alla terapia genica Zolgensma.
La Gastrostomia Endoscopica Percutanea-PEG, invece, non è di per sé un criterio di esclusione al trattamento con Zolgensma in regime di rimborsabilità SSN, mentre è criterio di esclusione «...lo perdita totale (100 per cento) della capacità di deglutizione (eventualmente valutata con esame videofluoroscopico)».
Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio «web-based», onde garantire la disponibilità del trattamento ai pazienti, le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e di appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione consultabile sul portale istituzionale dell'Agenzia: https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1.
Pertanto, l'Agenzia ritiene che il mutato assetto regolatorio, come sopra delineato, fornisce adeguati strumenti per l'accesso alla terapia, rimettendo però al medico curante la valutazione clinica e farmacologica, al fine di individuare il percorso di cura da intraprendere tra quelli rientranti tra i criteri di inclusione sopra indicati.