GEMMATO. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale. È indicato in pazienti con mutazioni ereditarie a carico di geni noti come SMN1, cui è stata diagnosticata l'atrofia muscolare spinale di tipo 1 o hanno fino a 3 copie di un altro gene noto come SMN2. L'atrofia muscolare spinale è rara e Zolgensma è stato qualificato come «medicinale orfano» il 19 giugno 2015;

   Zolgensma è tra i farmaci più costosi al mondo e, secondo fondi di stampa, il suo prezzo sarebbe di circa 2 milioni di dollari per singolo trattamento;

   secondo l'Ema, lo studio principale di Zolgensma mostra che una singola infusione può migliorare la sopravvivenza dei pazienti e può aiutare a raggiungere importanti tappe nello sviluppo;

   in data 18 maggio 2020, la Commissione europea ha formalizzato la decisione dell'Ema di concedere un'autorizzazione (cosiddetta Cma ovvero subordinata a condizioni) per il farmaco Zolgensma per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di Sma tipo 1, oppure dei pazienti con Sma 5q con una mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2;

   secondo quanto si evince dall'Epar relativo al farmaco Zolgensma approvato dall'Ema, e in particolare nel paragrafo relativo alla posologia, il farmaco risulterebbe «raccomandato per pazienti con peso compreso tra 2,6 chilogrammi e 21,0 chilogrammi»;

   con determina 12 novembre 2020, l'Aifa ha inserito il medicinale Zolgensma nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi 6 mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1);

   secondo fonti di stampa, sono da tempo in corso proteste da parte di genitori di alcuni bambini con SMAI che hanno superato i primi 6 mesi di vita e che non avrebbero dunque diritto alla somministrazione del farmaco. I genitori si lamentano del fatto che in altri Paesi del mondo, così come riportano alcune fonti di stampa, il farmaco si somministra tenendo conto del parametro del peso (entro i 21 chilogrammi) e non dell'età del bambino;

   da fonti di stampa si apprende infatti che «...il SSN al momento se ne fa carico solo per i neonati che non abbiano superato il sesto mese. Diverso lo scenario negli Stati Uniti e in Europa, dove si raggiunge una platea più ampia grazie a un criterio che valuta il peso del bambino da curare, che deve rientrare nei 21 chilogrammi...»;

   secondo un comunicato della Avexis che produce il farmaco, infatti, pare che la Commissione europea abbia «... concesso l'approvazione condizionale per Zolgensma ... L'approvazione copre neonati e bambini piccoli con SMA fino a 21 chilogrammi secondo la posologia approvata» –:

   se i fatti esposti in premessa trovino conferma e, in caso affermativo:

    a) quali siano le motivazioni sottese alla scelta di somministrare il farmaco solo entro i primi sei mesi di vita;

    b) se la somministrazione del farmaco oltre i 6 mesi di vita ed entro i 21 chilogrammi, così come da posologia approvata dall'Ema, sia possibile ed efficace e, se così fosse, quali iniziative di tipo normativo e urgenti intenda adottare per consentire la somministrazione del medicinale ai pazienti che risultino in condizioni di poterlo ricevere;

    c) qualora la somministrazione del farmaco non risulti efficace e possibile entro i 21 chilogrammi, se intenda indicarne le motivazioni.
(5-05326)