ANGIOLA, FRATE e TRIZZINO. — Al Ministro della salute. — Per sapere – premesso che:

   l'Ema ha autorizzato l'uso del nuovo farmaco Zolgensma® il 18 maggio 2020, in grado di correggere il difetto genetico alla base della malattia con un'unica somministrazione (terapia «one shot») per tutti i bambini con Sma e che l'approvazione europea, che riguarda neonati e bambini con Sma fino a 21 chilogrammi di peso (secondo la posologia approvata), non pone limitazioni di età dei pazienti e si applica a tutti i 27 Stati membri dell'Unione europea, oltre ad Islanda, Norvegia, Liechtenstein e Regno Unito;

   l'Aifa con determina n. 126266/2020 (20A06264, in Gazzetta Ufficiale, Serie Generale, n. 286 del 17 novembre 2020), ha ritenuto opportuno consentire la prescrizione del Zolgensma ai pazienti entro i sei mesi di età con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di Sma 1 e ha inserito il Zolgensma nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (Sma 1);

   in Italia, attualmente, sono solo due le regioni (Lazio e Toscana) che hanno avviato un Progetto Pilota di screening neonatale sistematico per la Sma con la identificazione di sei pazienti con Sma (quattro nel Lazio e due in Toscana), su 30 mila screening neonatali effettuati mentre, nel resto d'Italia, in assenza di screening neonatale, la diagnosi è spesso molto tardiva anche oltre i sei mesi di età;

   la decisione dell'Aifa secondo gli interroganti non è rispettosa all'obbligo per i Paesi membri di attenersi ai termini dell'autorizzazione europea centralizzata rilasciata dall'Ema e si rivela potenzialmente lesiva del diritto alla cura di bambini con Sma di età superiore a sei mesi che hanno avuto una diagnosi più tardiva –:

   in base a quale analisi costo-efficacia questa decisione sia stata assunta dall'Aifa, analisi che correttamente abbia considerato le voci di risparmio attese comparate con gli anni di vita guadagnati dai piccoli pazienti e il valore della loro qualità di vita, e per quali ragioni non si sia invece inteso procedere accelerando le procedure di autorizzazione e rimborsabilità, a favore di tutti i bambini che possono beneficiare della terapia;

   quali iniziative di competenza intenda assumere per fare in modo che in tutte le regioni italiane la diagnosi di Sma venga fatta tempestivamente per tutti i neonati per non incorrere in una grave discriminazione tra bambini più fortunati (diagnosi precoce e accesso alla terapia entro 6 mesi di vita) e bambini meno fortunati (ritardi nella diagnosi e diniego di iniziare la terapia se hanno superato i sei mesi di vita).
(4-08018)