Con riferimento all'interrogazione in esame, desidero preliminarmente approfondire alcuni punti riportati nell'interrogazione relativamente, in particolare, alla asserita mancata rimborsabilità dell'unico farmaco disponibile per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD). Pertanto, ripercorrerò – sia pur succintamente – le tappe fondamentali dell’iter istruttorio seguito dall'Agenzia Italiana del Farmaco.
  In data 5 marzo 2015 la Società titolare del farmaco ha presentato all'Agenzia Italiana del Farmaco domanda di rimborsabilità del medicinale in questione.
  È stato avviato, quindi, il relativo procedimento e la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) – operante presso l'AIFA – considerata la obiettiva difficoltà di identificare sottopopolazioni nelle quali il trattamento possa recare un beneficio clinico rilevante, nonché l'incertezza in merito agli effetti a lungo termine del farmaco e al profilo di sicurezza, con particolare riferimento al rischio di tossicità epatica, ha accuratamente esaminato, da settembre 2015 a marzo 2016, tutti gli aspetti connessi alla efficacia e sicurezza del farmaco in oggetto, acquisendo altresì il parere di esperti e portando avanti, attraverso il lavoro dei suoi componenti, un corposo approfondimento della tematica.
  Sulla base degli elementi scientifici disponibili in quel momento, la citata Commissione ha evidenziato un rapporto costo/efficacia non favorevole al fine del rimborso della terapia da parte del SSN.
  Ciò nonostante, considerata la delicatezza della problematica e gli importanti risvolti sulla salute dei pazienti, è stato avviato, nel corso di quest'anno, il riesame della procedura che ha portato alla valutazione di ulteriori documenti che includono nuove evidenze scientifiche disponibili, allo scopo di identificare la sottopopolazione di pazienti che possano effettivamente beneficiare del trattamento con detto farmaco; ciò al fine di poterne valutare successivamente la rimborsabilità.
  È stata individuata, pertanto, quale sottopopolazione, quella rispondente ai criteri delle Raccomandazioni per l'uso del principio attivo tolvaptan nel Rene Policistico Autosomico Dominante (ADPKD) e si è stimato che, con l'applicazione di tali criteri alla popolazione di pazienti affetti da detta patologia in Italia, coloro che potrebbero maggiormente beneficiare del trattamento con il farmaco in questione si aggirano in poco più di 1.800 unità su una popolazione prevalente di circa 24.000 soggetti.
  Mi preme sottolineare, a questo punto, lo sforzo compiuto dalla Commissione tecnico scientifica che, pur nel permanere di una serie di criticità non del tutto superate, a seguito di audizioni anche in presenza della Società Italiana di Nefrologia, ha riconsiderato la propria decisione di ammettere il farmaco alla rimborsabilità (in classe A-PHT/RNRL) per i pazienti di età tra i 18 e i 50 anni, con malattia renale cronica di grado 2 e 3 A.
  Desidero rassicurare, pertanto, gli onorevoli interroganti che il farmaco verrà sottoposto a registro al fine di permettere il monitoraggio dell'efficacia: i pazienti già in trattamento (provenienti dai trials clinici) saranno inseriti nel registro di monitoraggio purché eleggibili al momento dell'avvio del trattamento secondo i criteri stabiliti dal registro stesso.
  Fatta questa necessaria precisazione e passando al merito dei quesiti posti dagli onorevoli interroganti, è noto che il decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 12 gennaio 2017 di aggiornamento dei Livelli essenziali di assistenza (LEA) prevede l'inserimento del Rene Policistico Autosomico Dominante (RPAD) tra le malattie croniche ed invalidanti (codice di esenzione 062). Pertanto, i pazienti potranno usufruire, in regime di esenzione, delle prestazioni di specialistica ambulatoriale, comprese nei LEA, appropriate per il monitoraggio della malattia e per la prevenzione delle complicanze e degli eventuali aggravamenti.
  Ciò che mi preme evidenziare è la circostanza che tale previsione avrà l'effetto di migliorare la presa in carico e l'assistenza dei pazienti, ritardando la progressione della patologia verso l'insufficienza d'organo e la necessità del trattamento dialitico. Ciò rappresenta un passo in avanti importante per tutti coloro che sono affetti da tale patologia.
  Sarà cura, pertanto, del Ministero della salute, da sempre attento alla tematica in questione, monitorare gli effetti legati all'aggiornamento dei LEA con specifico riferimento a detta patologia e valutare l'opportunità di adottare iniziative mirate nell'interesse dei pazienti e del buon funzionamento del nostro Sistema Sanitario Nazionale.